Badanie dla pacjentów z porażeniem mózgowym
W badaniu Longitudinal Umblical Stem Cell Monitoring and Treatment Researcher (LUSTER) – prywatnym banku krwi pępowinowej w USA, naukowcy stwierdzają, że dane z rejestru mogą zapewnić istotny wgląd w stan pacjentów z porażeniem mózgowym.
W badaniu porównano dzieci z porażeniem mózgowym które zostały włączone do programu LUSTER, z dziećmi z tą samą diagnozą w rejestrze Autism and Developmental Disabilities Monitoring Network ADDM ( Sieć Monitorowania Autyzmu i Niepełnosprawności Rozwojowej)
Sieć ADDM, została sfinansowana przez U.S Centers for Disease Control and Prevention (Amerykańskie Centrum Kontroli i Zapobiegania Chorobom) i jest często wykorzystywana do zapewniania wglądu, wskazywania pochodzenia i charakterystyki przypadku wielu różnych niepełnosprawności, takich jak porażenie mózgowe. Sieć została zaprojektowana w celu oszacowania liczby dzieci ze spektrum autyzmu lub z innymi zaburzeniami i chorobami w Stanach Zjednoczonych, oraz po to aby pomóc społecznościom medycznym i naukowym w zrozumieniu tych chorób neuropsychiatrycznych.
Rejestr LUSTER został utworzony, aby pomóc badaczom studiować charakterystykę kliniczną, wyjaśniać proces leczenia i porównywać dane długoterminowe u dzieci z zaburzeniami neurologicznymi. Rejestr identyfikuje i śledzi rodziny, które zarówno przechowują krew pępowinową swoich dzieci, jak i krew dzieci już chorych, obecnie poddanych leczeniu oraz dzieci poddawanych testom, które potwierdziłyby potencjalnie użycie zmagazynowanej krwi pępowinowej. Te dzieci reprezentują 1 Fazę badania.
2 Faza badania obejmuje dzieci pochodzące z rodzin, które wypełniły kwestionariusz nadzoru z listopada 2016 roku. Ankietę wypełniło 121 411 rodzin, a 429 rodzin (0,35%) stwierdziło możliwą diagnozę porażenia mózgowego u dziecka z dostępem do własnej krwi pępowinowej. 221 z tych rodzin zostało następnie włączonych do fazy 2, z których 114 miało dziecko z potwierdzonym rozpoznaniem porażenia mózgowego. Faza 2 obejmuje również kontynuowanie corocznego gromadzenia danych dotyczących dzieci z Fazy 1.
Krew pępowinowa od dawna jest uznawana za źródło różnych rodzajów komórek, w tym komórek macierzystych. Komórki macierzyste są w stanie promować i zwiększać naprawę w uszkodzonych tkankach i mogą stanowić obiecujący sposób leczenia wielu schorzeń różnego pochodzenia, w tym porażenia mózgowego.
Naukowcy i badacze biorący udział w badaniu pochodzili z Mazonson & Santas, Cord Blood Registry (CBR) oraz Olson Huff Center w Mission Children’s Hospital w Asheville w Karolinie Północnej. Dla wszystkich 114 pacjentów LUSTER i 451 pacjentów ADDM Network z porażeniem mózgowym naukowcy porównali dane demograficzne, współistniejące stany chorobowe i funkcje motoryczne, jak opisano w poziomie klasyfikacji ruchowej Gross Motor Function Classification System (GMFCS) Jednakże, pacjenci w wieku poniżej 4 lat (28,9%) zostali wykluczeni z grupy LUSTER do porównawczej cech klinicznych i współistniejących stanów chorobowych, ponieważ wpłynęło by to na odzwierciedlenie danych u dzieci z bardziej stabilnymi diagnozami i stabilniejszą funkcją motoryczną.
Między dwoma rejestrami, LUSTER i ADDM Network, wyniki nie wykazywały różnic w częstotliwości współistniejących chorób, w szczególności autyzmu i padaczki, oraz funkcji motorycznych uczestników. Potwierdza to potencjał LUSTER jako duże źródło danych do wykorzystania w przyszłości w celu edukacji społeczności medycznej w temacie porażenia mózgowego.
Według naukowców „Wyniki tej analizy sugerują, że chociaż dzieci z rozpoznanym porażeniem mózgowym i dostępem do przechowywanej krwi pępowinowej różnią się pod względem demograficznym od większej części populacji, mają natomiast podobny profil ciężkości klinicznego przebiegu oraz współzachorowalności. LUSTER może służyć jako cenne źródło danych do charakteryzowania osób z porażeniem mózgowym, w tym osób, które otrzymały lub otrzymają infuzje krwi pępowinowej.”
Więcej informacji o badaniu “Comparison of children diagnosed with cerebral palsy in a private cod blood bank to an epidemiological sample,” („Porównanie dzieci z rozpoznanym porażeniem mózgowym w prywatnym banku krwi pępowinowej z próbką epidemiologiczną” można znaleźć w czasopiśmie Research in Developmental Disabilities.
Badanie: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0891422218301501