Polski
English

Badanie Potwierdza, że Komórki Macierzyste Pochodzące z Pępowiny są Skuteczne u Pacjentów z Porażeniem Mózgowym

Przeprowadzono badanie odnośnie skuteczności infuzji mezenchymalnych komórek macierzystych krwi pępowinowej u dzieci z porażeniem mózgowym. Porażenie mózgowe ma obecnie dwie skuteczne metody leczenia, terapię komórkami macierzystymi i rehabilitację. Zazwyczaj w terapii komórkami macierzystymi wygodniej jest stosować ludzkie MSC pochodzące z krwi pępowinowej (hUCB) -MSC), ponieważ ich stosowanie napotyka mniej dylematów etycznych, komórki mają stosunkowo niską immunogenność, jak również zdolność immunosupresyjną (co oznacza, że ​​jest mniej prawdopodobne, że wywołają odpowiedź immunologiczną) oraz mają wyższy wskaźnik proliferacji. Ze względu na te korzyści i potencjał przeprowadzono badania kliniczne w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności wlewu hUCB-MSC u dzieci z porażeniem mózgowym, a wyniki w niektórych przypadkach okazały się obiecujące. Ponadto, ponieważ zarówno terapia komórkami macierzystymi, jak i rehabilitacja wykazały pozytywne wyniki, połączenie tych dwóch form leczenia jest często preferowaną opcją, ze względu na znaczną poprawę funkcji ruchowych jaką można osiągnąć. Taka kombinacja została wybrana do wykorzystania w tym badaniu.

Leczenie Porażenia Mózgowego Komórkami Macierzystymi

Badanie zostało zaprojektowane jako badania kontrolowane placebo przy użyciu metody pojedynczej ślepej próby. W rekrutacji od września 2010 r. zapisano 56 dzieci. Badanie trwało do ostatniej wizyty kontrolnej we wrześniu 2015 r. Tylko 2 z 56 wypadło przed drugą częścią. Wszyscy pacjenci zostali losowo przydzieleni równomiernie pomiędzy 2 grupami, jedna z zastrzykami hUCB-MSC i z rehabilitacją oraz jedną z zastrzykami z normalnym roztworem soli (0,9% NS) z rehabilitacją. Wszyscy pacjenci i rodzina nie mieli wiedzy na temat przydziałów do grupy, ale badacze i pielęgniarki odpowiedzialne za nadzór zostali poinformowani o informacjach na temat leczenia, aby mogli być przygotowani w razie potrzeby do załatwienia wszelkich nagłych wypadków.

Alogeniczne hUCB-MSC stosowane w badaniu zostały pozyskane z banku UCB w Beike Biotechnology Company (Shenzhen, Chiny). Wszystkie procesy produkcyjne i laboratoria spełniały standardy dobrych praktyk produkcyjnych i dobrych praktyk tkankowych. Zasoby pochodziły z krwi pępowinowej i tkanek zdrowych połogowych kobiet. Kobiety sprawdzono i potwierdzono negatywne wyniki w kierunku kiły, HIV, wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV), toksoplazmy, wirusa nubelli, wirusa cytomegalii, wirusa opryszczki zwykłej i innych wirusów.

Wstępna ocena przed leczeniem między dwiema grupami wykazała bardzo małą różnicę zarówno w Gross Motor Function Measure (Ocena Rozwoju Poziomu Ruchowego) (GMFM-88), jak i wyników kompleksowej oceny funkcjonalnej (CFA). Jednak w miarę postępu leczenia i badania, skuteczność w grupie infuzyjnej była znacznie większa niż w grupie placebo, co zaobserwowano w 3, 6, 12. i 24. miesiącu obserwacji po leczeniu. Wynik GFMF-88, który ocenia 5 obszarów funkcyjnych („leżenie i kołysanie się”, „siedzenie”, „pełzanie i klęczenie”, „stanie” oraz „chodzenie, bieganie i skakanie”), wykazywał znaczną skuteczność w grupie infuzyjnej, natomiast nie wykazała żadnej znaczącej poprawy w grupie kontrolnej. Skala CFA, która ocenia zdolności poznawcze, kompetencje językowe, zdolność do samoopieki, funkcje motoryczne i zdolność adaptacji społecznej, wykazała swój skuteczny status 6 miesięcy wcześniej niż skala GMFM-88. Pokazuje to, że pacjenci mogą doświadczyć bardziej kompleksowych ulepszeń, zanim zaczną wykazywać poprawę funkcji motorycznych.

Wykres zmian w wynikach GMFM-88 można zobaczyć na rysunku 2 poniżej:

Rysunek 2. Zmiana proporcji pomiaru funkcji motorycznych 88 (GMFM-88) w każdym obszarze funkcji odnotowana po 3, 6, 12 i 24 miesiącach po leczeniu.

Dalsze dane pokazujące poprawę wyników CFA można zobaczyć poniżej na rysunku 4:

Rysunek 4. Zmiana w ocenie kompleksowej oceny czynnościowej (CFA) w każdym obszarze funkcji w 3, 6, 12 i 24 miesiące po leczeniu.

Kliknij poniższy link, aby uzyskać więcej szczegółowych informacji na temat badania.

A Randomized, Placebo-Controlled Trial of Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cell Infusion for Children With Cerebral Palsy

 

Share This