Czy istnieje lekarstwo na porażenie mózgowe?
Przeprowadzono badanie co do skuteczności infuzji mezenchymalnych komórek macierzystych krwi pępowinowej u dzieci z porażeniem mózgowym. Obecnie wobec porażenia mózgowego stosowane są dwie skuteczne metody leczenia, terapię komórkami macierzystymi oraz rehabilitację. Zazwyczaj w przypadku podjęcia terapii komórkami macierzystymi wygodniej jest stosować ludzkie komórki macierzyste krwi pępowinowej (huCB) -MSC), ponieważ ich zastosowanie napotyka mniej dylematów etycznych, komórki mają stosunkowo niską immunogenność, a także zdolność immunosupresyjną (co oznacza, że rzadziej wytwarzają odpowiedź immunologiczną) i mają wyższe tempo proliferacji. Ze względu na te porównywalne korzyści oraz potencjał, zostały przeprowadzone badania kliniczne w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności infuzji hUCB-MSC u dzieci z porażeniem mózgowym, a wyniki w niektórych przypadkach okazały się obiecujące. Ponadto, ponieważ zarówno terapia komórkami macierzystymi, jak i rehabilitacja wykazały pozytywne wyniki, połączenie tych dwóch metod leczenia w oczywisty sposób stało się preferowaną opcją, ze względu na fakt poprawy funkcji motorycznych. Metoda połączenia dwóch terapii została wybrana do zastosowania w tym badaniu. Leczenie porażenia mózgowego komórkami macierzystymi
Próby kliniczne
Badanie zostało zaprojektowane z użyciem metody kontrolowanego placebo oraz metody pojedynczej ślepej próby. W fazie rekrutacji rozpoczętej we wrześniu 2010 roku, zostało zapisanych 56 dzieci, które uczestniczyły w procesie do ostatniej wizyty kontrolnej we wrześniu 2015 roku. Tylko 2 z 56 odpadło przed drugą rundą. Wszyscy pacjenci zostali równomiernie i losowo przydzieleni w dwóch grupach. W grupie pierwszej wykonano iniekcje komórek macierzystych hUCB-MSC połączone z rehabilitacją. W drugiej grupie podano iniekcje z soli fizjologicznej (0,9% NS) również z rehabilitacją. Wszyscy pacjenci i rodzina byli ślepi na przydział grupowy, ale badacze i pielęgniarki zostały poinformowane o informacjach o leczeniu, aby w razie potrzeby byli przygotowani do radzenia sobie z wszelkimi nagłymi wypadkami.
Allogeniczne komórki hUCB-MSC użyte w badaniu zostały pozyskane z banku UCB Beike Biotechnology Company (Shenzhen, Chiny). Wszystkie procesy produkcyjne i laboratoria spełniały standardy dobrych praktyk produkcyjnych oraz dobrych praktyk tkankowych. Zasoby pochodziły z krwi pępowinowej oraz tkanek pępowiny zdrowych kobiet będących w okresie połogowym. Kobiety zostały zbadane i potwierdzone negatywnie pod kątem kiły, HIV, wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV), toksoplazmy, nubellawirusa, wirusa cytomegalii, wirusa opryszczki pospolitej i innych wirusów.
Badanie komórek macierzystych pod kątem stworzenia lekarstwa na porażenie mózgowe
Wstępna ocena przed leczeniem pomiędzy obiema grupami wykazała bardzo małą różnicę zarówno w wynikach pomiaru funkcji motorycznych (Gross Motor Function Measure GMFM-88), jak i wyników kompleksowej oceny funkcjonalnej (CFA) Jednak w miarę postępowania próby klinicznej i leczenia, skuteczność stała się o wiele bardziej znacząca dla grupy otrzymującej infuzję komórek macierzystych w stosunku do grupy otrzymującej placebo, co zostało zaobserwowane w 3, 6, 12 i 24 miesiącu w trakcie obserwacji przeprowadzonej po zakończeniu badania. Wynik GFMF-88, który ocenia 5 obszarów funkcyjnych („leżenie i toczenie się”, „siedzenie”, „czołganie się i klęczenie”, „stanie” i „chodzenie, bieganie i skakanie”), wykazał znaczą skuteczność w grupie poddanej infuzji oraz żadnej znaczącej poprawy w grupie kontrolnej placebo. Skala CFA, oceniająca zdolności poznawcze, kompetencje językowe, samo-opiekę, funkcje ruchowe i zdolność przystosowania się do społeczeństwa, wykazała swój status skuteczności 6 miesięcy wcześniej przed skalą GMFM-88. To pokazuje, że pacjenci mogli doświadczać bardziej kompleksowej poprawy, zanim wykazana została poprawa ogólnej funkcji motorycznej.
Diagram ze zmianami w wynikach GMFM-88 można zobaczyć na wykresie nr 2 poniżej:
Dalsze dane pokazujące poprawę wyników w skali CFA można zobaczyć na wykresie 4:
Kliknij poniższy link, aby uzyskać bardziej szczegółowe informacje na temat badania.