Polski
English

Badanie wykazało, że komórki macierzyste pochodzące z pępowiny są skuteczne u pacjentów cierpiących na porażenie mózgowe.

Czy istnieje lekarstwo na porażenie mózgowe?

Przeprowadzono badanie co do skuteczności infuzji mezenchymalnych komórek macierzystych krwi pępowinowej u dzieci z porażeniem mózgowym. Obecnie wobec porażenia mózgowego stosowane są dwie skuteczne metody leczenia, terapię komórkami macierzystymi oraz rehabilitację. Zazwyczaj w przypadku podjęcia terapii komórkami macierzystymi wygodniej jest stosować ludzkie komórki macierzyste krwi pępowinowej (huCB) -MSC), ponieważ ich zastosowanie napotyka mniej dylematów etycznych, komórki mają stosunkowo niską immunogenność, a także zdolność immunosupresyjną (co oznacza, że rzadziej wytwarzają odpowiedź immunologiczną) i mają wyższe tempo proliferacji. Ze względu na te porównywalne korzyści oraz potencjał, zostały przeprowadzone badania kliniczne w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności infuzji hUCB-MSC u dzieci z porażeniem mózgowym, a wyniki w niektórych przypadkach okazały się obiecujące. Ponadto, ponieważ zarówno terapia komórkami macierzystymi, jak i rehabilitacja wykazały pozytywne wyniki, połączenie tych dwóch metod leczenia w oczywisty sposób stało się preferowaną opcją, ze względu na fakt poprawy funkcji motorycznych. Metoda połączenia dwóch terapii została wybrana do zastosowania w tym badaniu. Leczenie porażenia mózgowego komórkami macierzystymi

Próby kliniczne

Badanie zostało zaprojektowane z użyciem metody kontrolowanego placebo oraz metody pojedynczej ślepej próby. W fazie rekrutacji rozpoczętej we wrześniu 2010 roku, zostało zapisanych 56 dzieci, które uczestniczyły w procesie do ostatniej wizyty kontrolnej we wrześniu 2015 roku. Tylko 2 z 56 odpadło przed drugą rundą. Wszyscy pacjenci zostali równomiernie i losowo przydzieleni w dwóch grupach. W grupie pierwszej wykonano iniekcje komórek macierzystych hUCB-MSC połączone z rehabilitacją. W drugiej grupie podano iniekcje z soli fizjologicznej (0,9% NS) również z rehabilitacją. Wszyscy pacjenci wraz z rodzinami byli nieświadomie przypisani do zadań grupowych, natomiast badający i pielęgniarki zostali poinformowani na temat przebiegu leczenia, aby w razie potrzeby byli przygotowani na wszelkie sytuacje kryzysowe.

Allogeniczne komórki hUCB-MSC użyte w badaniu zostały pozyskane z banku UCB Beike Biotechnology Company (Shenzhen, Chiny). Wszystkie procesy produkcyjne i laboratoria spełniały standardy dobrych praktyk produkcyjnych oraz dobrych praktyk tkankowych. Zasoby pochodziły z krwi pępowinowej oraz tkanek pępowiny zdrowych kobiet będących w okresie połogowym. Kobiety zostały poddane testom i potwierdzeniu, że nie wystąpiły u nich kiła, HIV, wirus zapalenia wątroby typu B (HBV), toksoplazmoza, wirus różyczki, cytomegalii, wirus opryszczki pospolitej oraz inne wirusy.

Badanie komórek macierzystych pod kątem stworzenia lekarstwa na porażenie mózgowe

Wstępna ocena przed leczeniem pomiędzy obiema grupami wykazała bardzo małą różnicę zarówno w wynikach pomiaru funkcji motorycznych (Gross Motor Function Measure GMFM-88), jak i wyników kompleksowej oceny funkcjonalnej (CFA) Jednak w miarę postępowania próby klinicznej i leczenia, skuteczność stała się o wiele bardziej znacząca dla grupy otrzymującej infuzję komórek macierzystych w stosunku do grupy otrzymującej placebo, co zostało zaobserwowane w 3, 6, 12 i 24 miesiącu w trakcie obserwacji przeprowadzonej po zakończeniu badania. Wynik GFMF-88, który ocenia 5 obszarów funkcyjnych („leżenie i toczenie się”, „siedzenie”, „czołganie się i klęczenie”, „stanie” i „chodzenie, bieganie i skakanie”), wykazał znaczą skuteczność w grupie poddanej infuzji oraz żadnej znaczącej poprawy w grupie kontrolnej placebo. Skala CFA, oceniająca zdolności poznawcze, kompetencje językowe, samo-opiekę, funkcje ruchowe i zdolność przystosowania się do społeczeństwa, wykazała swój status skuteczności 6 miesięcy wcześniej przed skalą GMFM-88. To pokazuje, że pacjenci mogli doświadczać bardziej kompleksowej poprawy, zanim wykazana została poprawa ogólnej funkcji motorycznej.

Diagram ze zmianami w wynikach GMFM-88 można zobaczyć na wykresie nr 2 poniżej:

Wykres zmiany ogólnych funkcji motorycznych 88 (GMFM-88)
Wykres 2. Zmiana w pomiarze ogólnych funkcji motorycznych (GMFM-88) w każdym obszarze funkcji po 3, 6, 12 i 24 miesiącach po leczeniu.

Dalsze dane pokazujące poprawę wyników w skali CFA można zobaczyć na wykresie 4:

Wykres zmian kompleksowej oceny funkcjonalnej (CFA)
Wykres 4. Zmiana w pomiarze funkcji poznawczych (CFA) w każdym obszarze funkcji po 3, 6, 12 i 24 miesiącach po leczeniu.

Kliknij poniższy link, aby uzyskać bardziej szczegółowe informacje na temat badania.

Randomizowana próba kliniczna w grupie placebo otrzymującej infuzję mezenchymalnych komórek macierzystych krwi pępowinowej przeznaczonej dla dzieci z porażeniem mózgowym.

Share This