Leczenie Porażenia Mózgowego (CP) Komórkami Macierzystymi

Więcej o Porażeniu Mózgowym

Czym jest porażenie mózgowe?
Porażenie mózgowe – znane także jako CP (Cerebral Palsy) – to grupa schorzeń określanych jako upośledzenie funkcji motorycznych, które występuja we wczesnych stadiach dzieciństwa, CP wpływa w przybliżeniu na 2 z 1000 porodów¹. Objawy dzieci z dziecięcym porażeniem mózgowym często obejmują:

• sztywne mięśnie znane również jako hipertonia
• słaba koordynacja
• drżenia
• słaba funkcja mięśniowa znana również jako hipotonia

Problemy z zaburzeniami funkcji poznawczych, komunikacji i percepcji sensorycznej, a także nieprawidłowości w zachowaniu.

Co powoduje porażenie mózgowe?
Porażenie mózgowe wynika z nieprogresywnego urazu rozwijającego się mózgu u dziecka. CP jest kliniczną prezentacją szerokiej gamy mózgowych lub podkorowych urazów mózgu występujących wewnątrz macicy lub w pierwszym roku zycia. Chociaż przyczyna CP u około połowy wszystkich pacjentów często pozostaje nieznana, wiadomym jest, iż CP jest wynikiem infekcji wewnątrzmacicznych, takich jak toksoplazmoza i różyczka, a także ograniczonego zaopatrzenia w tlen podczas porodu, znanego jako niedotleniona encefalopatia niedokrwienna (HIE). Uważa się również, że niewielka część przypadków CP wynika z dziedziczenia różnych wadliwych genów, takich jak dekarboksylaza-1 glutaminianu, geny takie powiązane są z prawidłowym rozwojem mózgu. Oprócz czynników genetycznych wykazano, że CP powoduje również żółtaczka noworodków, ze względu na nagromadzenie się bilirubiny w mózgu, co w konsekwencji powoduje stan znany jako kernicterus.

W jaki sposób diagnozuje się porażenie mózgowe?
Diagnozę o PM podejmuje się często, kiedy lekarze zauważają opóźnienia w osiągnięciu kamieni milowych osiągniętych przez pacjentów. Niemowlęta z CP nie mogą się uśmiechać lub tarzać po ziemi we wczesnej fazie rozwoju jak inne dzieci, mogą również mieć trudności z chodzeniem. Diagnozę przeprowadza się głównie w badaniu fizykalnym pacjenta, jednakże niektórzy specjaliści mogą wykonywać dodatkowe badaniam takie jak tomografia komputerowa i rezons magnetyczny. Po postawieniu diagnozy o CP stan można dalej klasyfikować z objawami, które wystepują u pacjenta. Te klasyfikacje obejmują:

• Ataksyjne CP: występuje w 5-10% wszystkich przypadków porażenia mózgowego i wynika z udzkodzenia móżdżku, określonego obszaru mózgu związanego z koordynacją. W rezultacie pacjenci wykazują trudności w koordynowaniu ruchów, w szczególności ruchów ramion, nóg i klatki piersiowej. Ponadto osoby z CP często rozwijają drżenie zamiarowe
• Spastyczne CP: jest najczęstszym rodzajem porażenia mózgowego i jest związane z wcześniactwem. Obszar w mózgu znany jako okołokomoryczna macierz zarodkowa, które stanowi obszar aktywnej proliferacji neuronów, jest szczególnie podatny na krwawienie i niedotlenienie niedokrwienne. Dlatego obszar ten jest uszkodzony w przypadku spastycznego porażenia mózgowego. Pacjenci ze spastycznym CP rozwijają sztywne mięśnie zwane również hipertonią.
• Dyskinetyczne CP: wynika z uszkodzenia struktur znajdujących się w podstawie mózgu, często wynika z urazu niedotlenienia lub żółtaczki jader podkorowych. Pacjenci z dyskinetycznym CP rozwijają zarówno hipertonię jak i hipotonię i mogą u nich rozwijać się skurcze mięsni w całym ciele.

Jakie są obecne konwencjonalne metody leczenia porażenia mózgowego?
Obecne metody leczenia CP są ograniczone i koncentrują się przede wszystkim na leczeniu objawowym, a leki są rutynowo przepisywane w celu zmniejszenia bolesnych skurczy mięśni. Do tej pory nie ma żadnych terapii odwracających objawy które były by licencjonowane do użytku przez FDA.

Oprócz leczenia farmakologicznego, główny zakres leczenia koncentruje się na programach fizjoterapii, które mają na celu pomoc w budowaniu sylwetki i siły u pacjentów, a także próbie ograniczenia skurczy u pacjentów z spastycznym CP. Oprócz fizjoterapii ważną rolę odgrywa również terapia zajęciowa

Oczywiste jest zatem, że nowe metody leczenia CP są bardzo potrzebne. Terapia komórkami macierzystymi zpewnia, że podawanie komórek macierzystych pobranych od pacjentów, może pomóc w leczeniu porażenia mózgowego. Beike oferuje rewolucyjne leczenie porażenia mózgowego, które, jak wykazano, poprawia kontrolowanie objawów choroby u pacjentów.

Jakie istnieją obecnie metody leczenia porażenia mózgowego oparte na komórkach macierzystych?
Komórki macierzyste są komórkami multipotentnymi, które wykazuja zdolność regeneracji w różnych stanach, jak również stymulacje wzrostu i modulację układu odpornościowego. Uważa się, że poprzez wstrzyknięcie komórek macierzystych do kręgosłupa komórki te wnikną do mózgu i wygenerują nowy wzrost neuronów, a tym samym pomoga w zmniejszeniu objawów wykazywanych przez pacjentów z porazeniem mózgowym.

Do chwili obecnej kilka badań klinicznych zbadało wykorzystanie komórek macierzystych w leczeniu porażenia mózgowego. Obejmowały one:

• W badaniu przeprowadzonym przez Chahine w 2016 roku podano komórki macierzyste pochodzace ze szpiku kostnego, znane jako jednojądrzaste komórki szpiku kostnego siedemnastu pacjentom z porażeniem mózgowym za pomocą iniekcji dooponowej. U wszystkich pacjentów przebieg pozostał bez powikłania wynikającego z iniekcji, przy czym 73% ocenianych pacjentów było leczonych z dobrą reakcją na terapię przy użyciu ogólnego systemu klasyfikacji ruchów motorycznych (GMFCS-Gross Motor Function Classification System). Średnia poprawa wyniosła 1.3 poziomu w przypadku GMFCS, przy czym pacjenci wykazywali również poprawę funkcji poznawczych. Te wyniki sugerują, że dooponowe wstrzyknięcie komórek macierzystych mogą spowodować poprawę u pacjentów z porażeniem mózgowym.
• Stosunkowo niedawno przeprowadzone w 2017 roku przez Nguyena badanie podczas którego wstrzyknięto jednojądrzaste komórki szpiku kostnego pacjentom z porażeniem mózgowym w dwóch odzielnych terapiach po trzech i sześciu miesiącach. Badanie wykazało, że nastąpiła znaczna poprawa ogólne funkcji motorycznej po 3 lub 6 miesiacach po transplantacji komórek macierzystych w stosunku do stanu z początku badania.

These studies therefore clearly show that stem cells offer an effective and safe treatment for CP.