Polski
Deutsch
Italiano
Română
繁體中文

Myszy z chorobą Friedreicha (ataksja rdzeniowa dziedziczna) doświadczają naprawy komórek nerwowych po przeszczepach szpiku kostnego.

⏲️3 min czytaj

Badanie wykazało, że przeszczep szpiku kostnego może poprzez tworzenie nowych komórek nerwowych zregenerować uszkodzone komórki nerwowe u myszy dotkniętych Ataksją Friedreicha (FA), poprawiając ich zdolności ruchowe.

FA jest zaburzeniem genetycznym spowodowanym mutacją genu FXN dla frataksyny. Frataksyna to rodzaj białka, które umożliwia prawidłowe funkcjonowanie mitochondriów w komórkach. Bez obecności frataksyny upośledzone jest wytwarzanie energii w komórkach, a niezwiązane żelazo w organizmie w wyniku działania frataksyny, powoduje uszkodzenie komórek.

Prowadzi to często do u pacjentów do niepełnosprawności neurologicznej, prowadzi do utraty koordynacji kończyn, zaburzeń widzenia, utraty słuchu i wielu innych typowych objawów. Ale pomimo coraz większego zrozumienia FA i jej przyczyn, nadal nie ma możliwości leczenia uszkodzonej tkanki nerwowej.

Przeszczepy mogą doprowadzić do znacznej poprawy

Jednak badania wskazują, że komórki macierzyste szpiku kostnego mogą migrować i integrować się z układem nerwowym oraz tworzyć nowe komórki nerwowe i glejowe. Według naukowców przeszczepy od zdrowych dawców mogą stanowić znaczącą poprawę leczenia oraz spowolnienie postępu w chorobach takich jak FA.

Korzystając z „mysiego” modelu FA, naukowcy ostatnio przyjrzeli się przeszczepom szpiku kostnego jako sposobowi naprawy komórek przenoszących normalny gen FXN. Oznaczyli komórki światłem fluorescencyjnym i monitorowali postęp mobilności u myszy na przełomie sześciu miesięcy. Po leczeniu myszy były uśmiercane, aby móc ocenić białka i zmiany zachodzące w ich układzie nerwowym.

Potrzebne są dalsze badania

Ruchliwość wśród myszy w ciągu tych sześciu miesięcy wzrosła dramatycznie i doprowadziła w konsekwencji do wyższego poziomu frataksyny. Choroba objawiała się znacznie wolniej, a komórki macierzyste były w stanie zintegrować się z uszkodzonymi obszarami i stworzyć nowe dojrzałe komórki nerwowe.

Stwierdzono również, że oba białka SCF i G-CSF, które mogą pomagać w terapii komórkami macierzystymi, zwiększają liczbę komórek pochodzących ze szpiku kostnego we krwi, a także prowadzą do dodatkowej poprawy ruchu i mniejszego stanu zapalnego w mózgu i rdzeniu kręgowym. Naukowcy przyznają jednak, że należy wykonać dalsze prace w celu ustalenia mechanizmu, dzięki któremu G-CSF i SCF generują takie korzyści.

Chociaż terapia nie jest lekarstwem, badanie to daje nadzieję na wykazanie możliwości leczenia neuroregeneracyjnego u pacjentów z FA i podobnymi chorobami neurodegeneracyjnymi.

Źródło: https://friedreichsataxianews.com/2018/03/20/bone-marrow-transplants-promote-friedreichs-ataxia-nerve-cell-repair/

Referencje

  1. Human Umbilical Cord Blood Derived Mononuclear Cell Transplantation Case Series of 30 Subjects with Hereditary Ataxia
  2. Hyun-Jung Park,Giyoon Bang, Bo Ra Lee, Hyun Ok Kim, and Phil Hyu Lee. Neuroprotective Effect of Human Mesenchymal Stem Cells in an AnimalModel of Double Toxin-Induced Multiple System Atrophy Parkinsonism. Cell Transplantation, Vol. 20, pp. 827–835, 2011.
  3. Zhongling Feng & Feng Gao. Stem Cell Challenges in the Treatment of Neurodegenerative Disease. CNS Neuroscience & Therapeutics 00 (2011) 1–7.
  4. You-Kang Chang, Ming-Hsiang Chen, Yi-Hung et al. Mesenchymal stem cell transplantation ameliorates motor function deterioration of spinocerebellar ataxia by rescuing cerebellar Purkinje cells.
  5. Kevin Kemp,Elizabeth Mallam, Kelly Hares, Jonathan Witherick, Neil Scolding, and Alastair Wilkins. Mesenchymal Stem Cells Restore Frataxin Expression and Increase Hydrogen Peroxide Scavenging Enzymes in Friedreich Ataxia Fibroblasts.