Badanie wykazało, że przeszczep szpiku kostnego może poprzez tworzenie nowych komórek nerwowych zregenerować uszkodzone komórki nerwowe u myszy dotkniętych Ataksją Friedreicha (FA), poprawiając ich zdolności ruchowe.
FA jest zaburzeniem genetycznym spowodowanym mutacją genu FXN dla frataksyny. Frataksyna to rodzaj białka, które umożliwia prawidłowe funkcjonowanie mitochondriów w komórkach. Bez obecności frataksyny upośledzone jest wytwarzanie energii w komórkach, a niezwiązane żelazo w organizmie w wyniku działania frataksyny, powoduje uszkodzenie komórek.
Prowadzi to często do u pacjentów do niepełnosprawności neurologicznej, prowadzi do utraty koordynacji kończyn, zaburzeń widzenia, utraty słuchu i wielu innych typowych objawów. Ale pomimo coraz większego zrozumienia FA i jej przyczyn, nadal nie ma możliwości leczenia uszkodzonej tkanki nerwowej.
Przeszczepy mogą doprowadzić do znacznej poprawy
Jednak badania wskazują, że komórki macierzyste szpiku kostnego mogą migrować i integrować się z układem nerwowym oraz tworzyć nowe komórki nerwowe i glejowe. Według naukowców przeszczepy od zdrowych dawców mogą stanowić znaczącą poprawę leczenia oraz spowolnienie postępu w chorobach takich jak FA.
Korzystając z „mysiego” modelu FA, naukowcy ostatnio przyjrzeli się przeszczepom szpiku kostnego jako sposobowi naprawy komórek przenoszących normalny gen FXN. Oznaczyli komórki światłem fluorescencyjnym i monitorowali postęp mobilności u myszy na przełomie sześciu miesięcy. Po leczeniu myszy były uśmiercane, aby móc ocenić białka i zmiany zachodzące w ich układzie nerwowym.
Potrzebne są dalsze badania
Ruchliwość wśród myszy w ciągu tych sześciu miesięcy wzrosła dramatycznie i doprowadziła w konsekwencji do wyższego poziomu frataksyny. Choroba objawiała się znacznie wolniej, a komórki macierzyste były w stanie zintegrować się z uszkodzonymi obszarami i stworzyć nowe dojrzałe komórki nerwowe.
Stwierdzono również, że oba białka SCF i G-CSF, które mogą pomagać w terapii komórkami macierzystymi, zwiększają liczbę komórek pochodzących ze szpiku kostnego we krwi, a także prowadzą do dodatkowej poprawy ruchu i mniejszego stanu zapalnego w mózgu i rdzeniu kręgowym. Naukowcy przyznają jednak, że należy wykonać dalsze prace w celu ustalenia mechanizmu, dzięki któremu G-CSF i SCF generują takie korzyści.
Chociaż terapia nie jest lekarstwem, badanie to daje nadzieję na wykazanie możliwości leczenia neuroregeneracyjnego u pacjentów z FA i podobnymi chorobami neurodegeneracyjnymi.