Terapia komórkami macierzystymi w autyzmie: na czym polega, dla kogo jest i co pokazują wyniki

Rozważasz leczenie autyzmu komórkami macierzystymi?

Autyzm to złożone zaburzenie neurorozwojowe, które u bardzo wielu dzieci mocno wpływa na umiejętności społeczne i poznawcze. Konwencjonalne leczenie i interwencje wspierające skupiają się głównie na łagodzeniu objawów i poprawie codziennego funkcjonowania. Nie działają bezpośrednio na mechanizmy biologiczne, które bada się w autyzmie. Terapia komórkami macierzystymi jest obiecującym obszarem badań, a badania sugerują, że może łagodzić niektóre z głównych objawów autyzmu (1, 2).

Sprawdź, czy leczenie komórkami macierzystymi może być właściwą opcją dla ciebie albo twojego bliskiego.

Czy terapia komórkami macierzystymi leczy autyzm?

Nie. Terapia komórkami macierzystymi nie wyleczy autyzmu.

Opublikowane badania i nasze własne dane z obserwacji opisują u wielu pacjentów, choć nie u wszystkich, poprawę konkretnych objawów. Korzyści klinicznej nie można zagwarantować, stopień poprawy bardzo różni się między dziećmi, a leczenie pozostaje eksperymentalne w każdej grupie wiekowej. Badania nad tym, jak dobrze działa i u kogo, trwają (5, 6, 7, 8, 9, 10, 11).

Terapię komórkami macierzystymi bada się pod kątem możliwego wpływu na procesy neurologiczne, odpornościowe i zapalne związane z autyzmem. Metody leczenia opisane niżej na tej stronie działają natomiast na zachowania, które z tych procesów wynikają. To inne podejście i nie oznacza wyleczenia (1, 2, 9).

Co pokazują najnowsze badania

Jednym z najmocniejszych nowych badań kontrolowanych jest badanie z 2026 roku, podwójnie ślepe, z randomizacją i kontrolą placebo, z dożylnymi komórkami jednojądrzastymi krwi pępowinowej. To jedno z niewielu badań w tej dziedzinie zaplanowanych tak, że ani rodzice, ani oceniający nie wiedzieli, kto dostał komórki. Ma to znaczenie, bo zwykle stosuje się skale oceny zachowania, na które mogą wpływać oczekiwania rodziców. W ciągu 13 tygodni badanie wykazało mierzalną przewagę nad placebo w responsywności społecznej (p = 0,045) i, wyraźniej, w poznaniu społecznym (p = 0,002). Zdarzeń niepożądanych było w grupie leczonej nieco mniej niż w grupie placebo (5).

Wynik dotyczy określonej grupy. Do badania włączono i zrandomizowano 36 dzieci, a 34 ukończyło ostatnią wizytę kontrolną i weszło do analizy skuteczności. Wszystkie dzieci włączono właśnie dlatego, że badania krwi wykazały zaburzenia regulacji odporności: co najmniej jeden marker zapalny powyżej 1,5-krotności górnej granicy normy. Dzieci, które nie spełniały tego progu, odpadły na etapie kwalifikacji. Wynik dotyczy więc dzieci z profilem zapalnym, a nie autyzmu w ogóle (streszczenie badania) (5).

Wcześniejsze badanie fazy II Uniwersytetu Duke’a z 2020 roku przydzieliło losowo 180 dzieci z autyzmem w wieku od 2 do 7 lat do jednego wlewu dożylnego krwi pępowinowej (własnej albo od dawcy) albo placebo. W całej badanej grupie nie wykazało istotnej poprawy w głównym punkcie końcowym, czyli w socjalizacji. U dzieci bez niepełnosprawności intelektualnej badacze opisali zachęcające wyniki w komunikacji i w niektórych eksploracyjnych miarach uwagi, choć tych analiz nie skorygowano o wielokrotne testowanie. Żadnego ciężkiego zdarzenia niepożądanego nie przypisano komórkom, ale reakcje na wlew wystąpiły u 10% dzieci, które dostały krew pępowinową, w tym cztery ciężkie, wszystkie u dzieci z krwią pępowinową od dawcy. Autorzy uznali, że wyniki nie uzasadniają stosowania krwi pępowinowej w autyzmie poza badaniem klinicznym. W tym badaniu użyto krwi pępowinowej, a nie mezenchymalnych komórek z tkanki pępowiny (streszczenie badania) (6).

Osobne badanie fazy I Uniwersytetu Duke’a z 2020 roku dotyczyło dożylnych mezenchymalnych komórek zrębowych (MSC) z tkanki pępowiny u 12 dzieci z autyzmem. Leczenie było na ogół bezpieczne i dobrze tolerowane, a u 6 z 12 dzieci nastąpiła poprawa w co najmniej dwóch z trzech zastosowanych miar swoistych dla autyzmu. Badanie było otwarte, więc autorzy nie mogli stwierdzić, czy poprawa wynikała z działania komórek. Uznali, że wyniki uzasadniają dalsze badania kontrolowane nad MSC z pępowiny w autyzmie (streszczenie badania) (7).

Metaanaliza 22 badań z 2026 roku wykazała istotną łączną poprawę po leczeniu komórkami macierzystymi, ale też bardzo dużą heterogeniczność między włączonymi badaniami (I² = 95%). Oznacza to, że badania tak bardzo różniły się planem, grupą pacjentów i protokołem, że wynik łączny pokazuje kierunek efektu, ale nie można go traktować jako dokładnej miary jego wielkości (streszczenie badania) (8). Kolejne ograniczenie: analiza łączna objęła badanie MSC z pępowiny z 2019 roku autorstwa Riordana i współpracowników, które czasopismo wycofało w 2021 roku. Jako powód podano, że uczestnicy płacili za udział i tego nie ujawniono. Nie chodziło o problem z danymi, ale warto o tym pamiętać przy czytaniu wyniku łącznego (21).

Przegląd z 2026 roku policzył całą bazę danych klinicznych w tej dziedzinie: dziewięć zarejestrowanych badań, z których pięć zakończono. Przegląd wymienia, czego wciąż brakuje. Większość badań jest otwarta, więc nie da się wykluczyć efektu placebo. Zdecydowana większość objęła mniej niż 50 uczestników. Typy komórek, dawki i drogi podania różnią się tak bardzo, że wyników nie da się rzetelnie łączyć. Zakładanego mechanizmu immunomodulującego nie potwierdzono jeszcze bezpośrednio u ludzi jako mechanizmu poprawy klinicznej. Żadne badanie nie podaje odległych danych o skuteczności ani bezpieczeństwie (streszczenie badania) (9).

Podsumowując: coraz więcej badań opisuje zachęcające wyniki, choć nie we wszystkich badaniach są one zgodne. Większość badań jest mała i niekontrolowana, a danych odległych jeszcze nie ma. Wszystkie nasze streszczenia są w indeksie streszczeń badań o autyzmie.

Kto jest kandydatem do leczenia autyzmu komórkami macierzystymi?

Autyzm rozpoznaje się zwykle we wczesnym dzieciństwie, a wczesna interwencja rozwojowa w autyzmie wiąże się z lepszymi wynikami rozwojowymi (2, 3).

• Młodsze dzieci często dobrze reagują, zwykle gdy leczenie zaczyna się między 2. a 5. rokiem życia. Na ogół zalecamy leczenie we wczesnym dzieciństwie i wczesnym wieku szkolnym (mniej więcej od 3 do 7 lat), bo mózg rozwija się po urodzeniu aż do wczesnego dzieciństwa, a wczesna interwencja w zaburzeniach neurorozwojowych wiąże się z lepszymi wynikami.
• Nie ma udowodnionej górnej granicy wieku: Leczenie pozostaje eksperymentalne we wszystkich grupach wiekowych, a starsze dzieci i dorośli też mogą zgłaszać poprawę w kontaktach społecznych, komunikacji i regulacji zachowania. Badania w tym zakresie trwają.
• Większość badań włączała pacjentów od 3. roku życia i nie opisano działań niepożądanych zależnych od wieku (5, 6, 7, 8, 9, 10).

O dopuszczeniu do leczenia decydujemy indywidualnie. Każde zapytanie trafia do naszego działu medycznego. Dział ocenia stan pacjenta w naszym internetowym systemie oceny medycznej i dopiero potem wskazuje konkretne miejsce leczenia i protokół. Zalecamy rozmowę z naszymi specjalistami, zanim podejmiesz decyzję, żeby wiedzieć, czego w twojej sytuacji można realnie oczekiwać.

Wyślij nam dokumentację medyczną, a nasz zespół się odezwie.

Kto może nie kwalifikować się do leczenia?

Każdego pacjenta nasz zespół medyczny ocenia indywidualnie, zanim leczenie zostanie przyjęte. Leczenie może zostać odrzucone, przełożone albo wymagać dodatkowej oceny medycznej, jeśli występuje stan, który może zwiększać ryzyko podania komórek macierzystych, wlewu dożylnego, sedacji albo nakłucia lędźwiowego. Podobne względy bezpieczeństwa stosowano jako kryteria wyłączenia w opublikowanych badaniach klinicznych terapii komórkowej w autyzmie (5, 7, 20).

Możliwe kryteria wyłączenia albo czasowego odroczenia to:

• Czynne zakażenie, gorączka albo inna ostra choroba w planowanym terminie leczenia
• Niekontrolowane albo niedawno aktywne napady padaczkowe, wodogłowie albo inny niestabilny stan neurologiczny, który może zwiększać ryzyko leczenia albo zabiegu
• Czynna choroba nowotworowa albo przebyty nowotwór, który wymaga dalszej oceny medycznej przed leczeniem
• Ciężka albo niekontrolowana niewydolność serca, płuc, wątroby, nerek lub innego ważnego narządu
• Istotne zaburzenia krzepnięcia krwi albo inny stan, przy którym nakłucie lędźwiowe może być niebezpieczne
• Ciężki niedobór odporności, choroba autoimmunologiczna wymagająca leczenia immunosupresyjnego albo inne istotne zaburzenie układu odpornościowego, które wymaga indywidualnej oceny medycznej
• Przebyte ciężkie reakcje alergiczne, zwłaszcza na krew lub produkty biologiczne, jeśli ma to znaczenie dla planowanego leczenia
• Stan medyczny, przy którym wlew dożylny, sedacja albo podanie dokanałowe są niebezpieczne
• Każdy inny istotny stan medyczny, przy którym zdaniem naszego zespołu medycznego możliwe ryzyko leczenia przewyższa spodziewaną korzyść

To ogólne względy bezpieczeństwa, a nie wyłączenia bezwzględne w każdym przypadku. Przy niektórych stanach wystarczy przełożyć leczenie, aż pacjent wyzdrowieje albo jego stan się ustabilizuje. Inne mogą wymagać dodatkowych badań albo zmiany protokołu leczenia. O ostatecznej kwalifikacji decydujemy indywidualnie, po przejrzeniu historii choroby, obecnego stanu, przyjmowanych leków, wyników badań laboratoryjnych i odpowiedniej dokumentacji medycznej.

Jaki odsetek zgłoszeń jest odrzucany?

Obecnie nie publikujemy ogólnego odsetka przyjętych ani odrzuconych zgłoszeń. Każde zgłoszenie oceniamy indywidualnie. Część pacjentów zostaje przyjęta od razu. Inni mogą potrzebować dodatkowych informacji medycznych, leczenia istniejącej choroby, okresu stabilności stanu zdrowia albo zmiany proponowanego protokołu. Niektórzy ostatecznie mogą zostać uznani za niekwalifikujących się do leczenia.

Możliwa poprawa po terapii komórkami macierzystymi w autyzmie

Jak terapia komórkami macierzystymi łagodzi objawy autyzmu

Komórki macierzyste to niedojrzałe komórki, które potrafią się odnawiać i, zależnie od typu, przekształcać w jeden albo kilka wyspecjalizowanych typów komórek. Mogą dawać komórki ektodermalne (na przykład skóry i niektórych struktur nerwowych), mezodermalne (na przykład kości, chrząstki i komórek krwi) albo endodermalne (na przykład komórki narządów wewnętrznych). MSC, których używamy w leczeniu, to komórki multipotencjalne. Mogą przekształcać się w kilka wyspecjalizowanych typów komórek i, co ważne, uwalniają sygnały biologiczne, które wpływają na otaczające tkanki. Wstrzyknięte komórki macierzyste mogą więc wspierać naprawę tkanek nie tylko przez zdolność różnicowania, ale też przez sygnały biologiczne, które uwalniają (12, 13).

Po wielu badaniach leczenia komórkami macierzystymi u osób z autyzmem wiadomo, że MSC, oprócz zdolności odnawiania i różnicowania, mogą mieć dodatkowe działanie terapeutyczne, wykraczające poza zastępowanie tkanek, w tym (9, 13):

• Wspieranie pracy i naprawy komórek nerwowych: Jak wspomniano, MSC uwalniają czynniki wzrostu i inne cząsteczki sygnałowe, które mogą wspierać przeżycie, naprawę i plastyczność neuronów.
• Zwiększanie uwalniania czynników neurotroficznych, które mogą pobudzać namnażanie i różnicowanie komórek nerwowych (na przykład glejopochodnego czynnika neurotroficznego, GDNF, i mózgopochodnego czynnika neurotroficznego, BDNF). Czynniki te mogą miejscowo nasilać napływ, namnażanie i dojrzewanie komórek w uszkodzonych albo zajętych obszarach układu nerwowego.
• Modulowanie układu odpornościowego i toczącego się procesu zapalnego, co może zmniejszać aktywność zapalną, która może przyczyniać się do typowych objawów autyzmu.
• Możliwe wspieranie ukrwienia układu nerwowego przez pobudzanie powstawania nowych naczyń krwionośnych (neowaskularyzacja, angiogeneza) za pomocą różnych naczyniowych czynników wzrostu (na przykład VEGF).

Korzyści terapii komórkami macierzystymi w autyzmie

Opublikowane badania i nasze własne dane z obserwacji pacjentów opisują u osób z autyzmem po terapii komórkami macierzystymi poprawę w zakresie (5, 6, 7, 10, 11):

• Mowy i języka
• Kontaktów społecznych i komunikacji
• Reakcji emocjonalnych
• Nadpobudliwości, agresji i napadów złości (zmniejszenie)
• Nadwrażliwości na światło (zmniejszenie)
• Długiego wpatrywania się i niewrażliwości na ból
• Funkcji poznawczych
• Pracy przewodu pokarmowego

W niektórych badaniach widoczne były też zmiany w czynnościowych badaniach obrazowych mózgu. Mózg osób z autyzmem wykazywał po przeszczepieniu komórek macierzystych zmiany w metabolizmie glukozy. Zmiany te mogą odzwierciedlać poprawę aktywności mózgu i łączności czynnościowej po terapii komórkami macierzystymi, choć w jednym z dwóch badań nie osiągnęły istotności statystycznej, a ich znaczenie kliniczne nadal się bada (15, 16).

Bezpieczeństwo, działania niepożądane i kontrola jakości komórek

Jak każde leczenie, terapia komórkami macierzystymi może mieć działania niepożądane. Wiele opisywanych krótkotrwałych reakcji przypomina te, które mogą wystąpić po wlewie dożylnym albo zastrzyku, na przykład gorączkę, ból głowy, nudności, przejściowy dyskomfort albo reakcję alergiczną lub odpornościową. Podanie dokanałowe wymaga też nakłucia lędźwiowego i może powodować przejściowe objawy związane z zabiegiem, takie jak ból głowy, dyskomfort w plecach, nudności albo wymioty (5, 7, 10). Działania niepożądane opisane właśnie w badaniach klinicznych terapii komórkami macierzystymi w autyzmie to:

• Bóle głowy
• Ból w miejscu wstrzyknięcia albo nakłucia
• Dolegliwości żołądkowo-jelitowe, w tym nudności i wymioty
• Napady padaczkowe, opisane w niektórych badaniach
• Początkowe nasilenie nadpobudliwości w pierwszych trzech miesiącach po leczeniu, opisane w niektórych badaniach

Żadne z działań niepożądanych opisanych w tych badaniach nie zagrażało życiu, a większość reakcji była przejściowa i leczona, gdy wystąpiła (5, 6, 7, 8, 9, 10, 16). Opublikowanym badaniem najbliższym naszej drodze podania jest badanie fazy I z 2026 roku: trzy wstrzyknięcia dokanałowe mezenchymalnych komórek zrębowych z pępowiny, w odstępach miesiąca, u pięciorga dzieci w wieku od 3 do 7 lat. W ciągu sześciu miesięcy nie odnotowano ciężkich zdarzeń niepożądanych, ale każde dziecko miało co najmniej jedną przejściową reakcję: gorączkę 5 z 5, wymioty 4 z 5, nudności 3 z 5. Gorączce nie towarzyszyły objawy oponowe i ustępowała w ciągu 12 do 48 godzin po paracetamolu. Dla rodziców przydatne mogą być dwa ustalenia z tej pracy. Krótka gorączka po wstrzyknięciu była częsta i nie towarzyszyły jej oznaki zakażenia. Reakcje były też częstsze i silniejsze z każdym kolejnym wstrzyknięciem, więc pierwsze było najłagodniejsze (streszczenie badania) (10). Nasz protokół podaje komórki dożylnie i przez wstrzyknięcie dokanałowe, wykonywane po nakłuciu lędźwiowym. Ten zabieg ma własne ryzyko, które lekarze prowadzący omawiają z tobą, zanim wyrazisz zgodę.

O samych komórkach: oba typy komórek, których używamy, przebadano pod kątem bezpieczeństwa. Metaanaliza 42 badań z randomizacją z 2026 roku, dotycząca dożylnych MSC z pępowiny u dorosłych, nie znalazła sygnału powstawania guzów ani tkanki ektopowej. Zaznaczyła przy tym, że takie zdarzenia są rzadkie, a większość badań obserwowała pacjentów przez rok albo krócej (14). Opisane wyżej badania krwi pępowinowej u dzieci nie wykazały ciężkich zdarzeń niepożądanych, które można przypisać komórkom (5, 6). W przeciwieństwie do embrionalnych komórek macierzystych te typy komórek nie wykazały w dotychczasowych badaniach klinicznych skłonności do tworzenia guzów.

Każdą serię komórek się bada, testuje dwukrotnie i można ją śledzić po kodzie, zanim zostanie dopuszczona do użycia. Cały proces jest opisany na naszej stronie o standardach i certyfikatach.

Gdzie odbywa się leczenie i według jakich przepisów

Leczenie odbywa się w szpitalach afiliowanych w Bangkoku, w Tajlandii, i w Dongguan, w Chinach. Amerykańska Agencja Żywności i Leków, FDA, go nie zatwierdziła i nie oferujemy go w Stanach Zjednoczonych. Podaje się je według tajskich i chińskich przepisów o terapii komórkowej, a komórki przygotowuje się w laboratoriach z akredytacją CNAS, GMP i ISO. Szczegóły akredytacji i certyfikaty są na naszej stronie o standardach i certyfikatach.

Nasz program leczenia w szczegółach

Beike różni się od innych ośrodków leczenia komórkami macierzystymi. Od 2005 roku opracowujemy i dopracowujemy nasze protokoły. Wychodzimy z założenia, że pacjenci naprawdę korzystają z komórek macierzystych tylko wtedy, gdy rozwiązanie jest bardzo pełne. Na podstawie doświadczenia klinicznego uważamy, że stymulacja różnymi terapiami może wzmocnić odpowiedź regeneracyjną komórek macierzystych, dlatego nasze protokoły obejmują codzienne terapie wspierające komórki. Stosujemy też różne rodzaje i duże liczby komórek macierzystych, dobrane do stanu każdego pacjenta, żeby potencjał regeneracyjny był jak największy.

Nasz program terapii komórkami macierzystymi w autyzmie obejmuje od 6 do 8 zaplanowanych podań komórek macierzystych z pępowiny. Komórki przeszczepia się dwiema drogami: dożylnie, zwykłym wlewem kroplowym, oraz przez wstrzyknięcie dokanałowe po nakłuciu lędźwiowym. Te dwie drogi podania pozwalają zwiększyć skuteczność, przy zachowaniu bezpieczeństwa i jak najmniejszej uciążliwości dla pacjenta.

Ireland, dysplazja przegrodowo-oczna i autyzm: relacja z leczenia komórkami macierzystymi

U Ireland Kidd rozpoznano dysplazję przegrodowo-oczną i autyzm, a miejscowi lekarze nie dawali nadziei na poprawę.

Jej matka opowiada o kompleksowym leczeniu komórkami macierzystymi Beike i o medycynie funkcjonalnej w szpitalu Better Being w Bangkoku, w Tajlandii. Film nagrano podczas ich drugiego leczenia.

Zobacz więcej filmów

Często zadawane pytania

Q.Czym jest autyzm?

A.

Autyzm to zaburzenie neurorozwojowe, które cechują różne objawy społeczne i behawioralne. Dokładna przyczyna autyzmu nadal nie jest w pełni poznana. Ważną rolę odgrywa genetyka, a bada się też czynniki rozwojowe, biologiczne i środowiskowe. U dzieci z autyzmem zwykle występują jednocześnie trudności społeczne i behawioralne, w tym słabsze umiejętności społeczne i komunikacyjne, zachowania powtarzalne albo ograniczone (w tym stereotypowe powtarzanie słów i ruchów), silne przywiązanie do rutyny i trudność ze zmianami oraz nieprawidłowe reagowanie na różne bodźce zmysłowe (na przykład hałas i światło) (1).

Z autyzmem mogą wiązać się też inne cechy, które utrudniają dziecku codzienne funkcjonowanie, w tym drażliwość, agresja, nadpobudliwość, bezsenność i różne zaburzenia nastroju, takie jak depresja albo lęk (1, 2, 4).

Badania wykazały też u części osób z autyzmem różnice w sygnalizacji odpornościowej i zapalnej, choć ich dokładna rola w powstawaniu objawów albo wpływie na nie wciąż jest badana (5, 9).

Autyzm często współwystępuje z innymi chorobami i zaburzeniami zachowania, które mogą wpływać na codzienne funkcjonowanie i jakość życia, w tym z dolegliwościami żołądkowo-jelitowymi (na przykład przewlekłym zaparciem), zaburzeniami metabolicznymi, problemami ze snem, napadami padaczkowymi, problemami żywieniowymi i wybiórczym jedzeniem oraz zaburzeniami psychicznymi (2, 4).

Q.Po jakim czasie terapia komórkami macierzystymi w autyzmie zaczyna działać?

A.

Z naszych obserwacji pacjentów wynika, że poprawę najczęściej zgłasza się w ciągu pierwszych 3 do 6 miesięcy, a u niektórych pacjentów może ona postępować przez kolejny rok albo dłużej. Zdarzało się, że rodzice zauważali różnicę niemal od razu albo wyraźną różnicę w ciągu 2 tygodni, ale nie należy tego traktować jako typowego ani spodziewanego przebiegu.

Q.Jakie leczenie autyzmu jest dziś dostępne?

A.

Dokonano wielu postępów we wcześniejszym rozpoznawaniu autyzmu, żeby szybciej wdrożyć postępowanie i zapewnić lepszą jakość życia dzieciom i dorosłym z tym trwającym całe życie stanem. W leczeniu jego głównych cech postęp jest jednak niewielki. Obecne leczenie ma poprawiać komunikację, uczenie się, funkcjonowanie adaptacyjne i jakość życia, a także pomagać w kontroli objawów towarzyszących, takich jak drażliwość, lęk i nadpobudliwość. Często stosuje się terapie psychologiczne i rozwojowe, wsparcie edukacyjne, terapię mowy i terapię zajęciową, wsparcie żywieniowe oraz leki, gdy są klinicznie wskazane (2, 3).

Psychoterapia i terapia behawioralna Są to różne podejścia psychologiczne i edukacyjne, które mają utrwalać pożądane zachowania i rozwijać umiejętności komunikacyjne, społeczne, uczenia się i codziennego życia. Jednym z często stosowanych podejść w autyzmie jest stosowana analiza zachowania (ABA). ABA obejmuje interwencje psychologiczne, które utrwalają pożądane zachowania przez system nagród i hamują niepożądane zachowania przez czynne albo bierne konsekwencje. Proces powtarza się na kolejnych sesjach, żeby „kształtować” zachowanie dziecka z autyzmem. Szacuje się, że wczesne interwencje behawioralne i rozwojowe mogą poprawiać komunikację, umiejętności adaptacyjne i inne wyniki rozwojowe, choć korzyść różni się między dziećmi. Na efekty tych sesji trzeba jednak długo czekać, a stopień poprawy różni się między dziećmi zależnie od nasilenia autyzmu (2, 3).

Farmakoterapia (leczenie lekami) Leki mogą służyć do kontroli objawów towarzyszących albo chorób współistniejących, w tym agresji, lęku, nadpobudliwości lub drażliwości. Często stosowane leki to między innymi:

• Leki przeciwpsychotyczne (na przykład rysperydon i arypiprazol): Wykazano, że u części pacjentów zmniejszają drażliwość związaną z autyzmem. Często wiążą się jednak z wieloma działaniami niepożądanymi, które wymagają bardzo ostrożnego stosowania, zwłaszcza w tej grupie wiekowej (2).
• Leki przeciwdepresyjne (na przykład fluoksetyna): Mogą być stosowane, gdy autyzmowi towarzyszy lęk albo depresja, choć dane o tym, czy łagodzą główne lub powtarzalne objawy autyzmu, są niejednoznaczne (2).
• Leki na ADHD (na przykład metylofenidat i atomoksetyna): Mogą pomagać dzieciom z autyzmem, u których występują też objawy ADHD, w tym nadpobudliwość, impulsywność i trudność z utrzymaniem uwagi (2).

Terapia żywieniowa Niektóre rodziny stosują diety, na przykład ketogeniczną albo bezglutenową, zwłaszcza gdy występują też problemy żołądkowo-jelitowe lub żywieniowe, choć dane o poprawie głównych cech autyzmu są niejednoznaczne. Dodatkowe stosowanie suplementów (na przykład probiotyków i przeciwutleniaczy) przyniosło pewną poprawę objawów żołądkowo-jelitowych albo behawioralnych, ale nie głównych objawów autyzmu, a pewność tych danych jest ograniczona (18, 19).

Istnieje oczywiście wiele innych metod leczenia i leków, które mogą pomagać osobom z autyzmem i które nie są głównym tematem tego artykułu. Wszystkie mają jednak jedną wspólną cechę: działają wyłącznie objawowo (mają w pewnym stopniu łagodzić różne cechy autyzmu) i nie wpływają na pierwotną nieprawidłowość neurologiczną, która prowadzi do obrazu autyzmu. Dlatego terapię komórkami macierzystymi bada się jako inne, biologiczne podejście, z możliwym wpływem na regulację odporności, zapalenie i sygnalizację neurotroficzną, a nie tylko na kontrolę poszczególnych objawów (1, 2, 9).

Q.Które komórki macierzyste najlepiej nadają się do leczenia autyzmu?

A.

Według naszej wiedzy do dziś żadne badanie nie porównało różnych typów komórek macierzystych pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności właśnie w autyzmie. Obecnie w różnych chorobach stosuje się wiele typów komórek macierzystych, w tym embrionalne komórki macierzyste, mezenchymalne komórki macierzyste (na przykład ze szpiku kostnego i z pępowiny), krwiotwórcze komórki macierzyste, nerwowe komórki macierzyste i wiele innych źródeł (9, 12, 13).

Jeśli jednak spojrzeć na inne podobne zaburzenia neurorozwojowe i na różne badania terapii komórkami macierzystymi, to najłatwiej dostępne i bezpiecznie stosowane komórki, które sprawdzano u osób z autyzmem i w innych chorobach neurologicznych, to materiał z pępowiny, zarówno krew pępowinowa, jak i tkanka pępowiny, oraz komórki macierzyste ze szpiku kostnego. Te dwa typy należą do najczęściej badanych źródeł w autyzmie i we wczesnych badaniach klinicznych na ogół dawały zachęcające wyniki przy akceptowalnym bezpieczeństwie krótkoterminowym (5, 6, 7, 8, 9, 10, 11).

Opublikowaliśmy też badanie kliniczne łącznego stosowania dwóch produktów komórkowych z pępowiny: mezenchymalnych komórek macierzystych z pępowiny (UC-MSC) i komórek jednojądrzastych krwi pępowinowej (CBMNC). W tym badaniu grupa, która dostała oba typy komórek, wykazała większą poprawę w kilku miarach oceny autyzmu niż grupa, która dostała tylko komórki krwi pępowinowej, przy korzystnym profilu bezpieczeństwa. Wyniki te przyczyniły się do opracowania naszego obecnego podejścia z dwoma typami komórek macierzystych (11).

Q.Jakich komórek macierzystych używamy w leczeniu autyzmu?

A.

W Beike Biotechnology w autyzmie używamy komórek macierzystych z pępowiny, zarówno mezenchymalnych z tkanki pępowiny, jak i krwiotwórczych z krwi pępowinowej, oddanych przez zdrowe matki po zwykłym porodzie. Jak wspomniano wyżej, w naszym badaniu z 2013 roku grupa leczona oboma typami komórek wykazała większą poprawę (11).

Q.Kiedy najlepiej zastosować terapię komórkami macierzystymi w autyzmie?

A.

Autyzm rozpoznaje się zwykle we wczesnym dzieciństwie. Większość badań skuteczności terapii komórkami macierzystymi obejmowała różne przedziały wiekowe i włączała pacjentów od 3. roku życia, bez opisanych działań niepożądanych zależnych od wieku (5, 6, 7, 8, 9, 10). Ponadto mózg rozwija się po urodzeniu aż do wczesnego dzieciństwa, a udowodniono, że wczesna interwencja w różnych zaburzeniach neurorozwojowych, w tym w autyzmie, wiązała się z lepszymi wynikami rozwojowymi i lepszą jakością życia (2, 3). Z tych powodów i na podstawie naszego doświadczenia klinicznego na ogół zalecamy leczenie we wczesnym dzieciństwie i wczesnym wieku szkolnym (od 3 do 7 lat), żeby uzyskać jak najlepsze wyniki.

Korzyść kliniczna nie jest gwarantowana w 100%, jak przy każdej interwencji. Rozmowa z naszymi specjalistami przed zabiegiem jest bardzo ważna, żeby lepiej zrozumieć procedurę.

Q.Jakie działania niepożądane może mieć terapia komórkami macierzystymi w autyzmie?

A.

Jak każde leczenie, terapia komórkami macierzystymi może mieć działania niepożądane. Wiele opisywanych krótkotrwałych reakcji przypomina te, które mogą wystąpić po wlewie dożylnym albo zastrzyku, na przykład gorączkę, ból głowy, nudności, przejściowy dyskomfort albo reakcję alergiczną lub odpornościową. Podanie dokanałowe wymaga też nakłucia lędźwiowego i może powodować przejściowe objawy związane z zabiegiem, takie jak ból głowy, dyskomfort w plecach, nudności albo wymioty (5, 7, 10). Działania niepożądane opisane właśnie w badaniach klinicznych terapii komórkami macierzystymi w autyzmie to między innymi:

• Bóle głowy
• Ból w miejscu wstrzyknięcia albo nakłucia
• Dolegliwości żołądkowo-jelitowe, w tym nudności i wymioty
• Napady padaczkowe, opisane w niektórych badaniach
• Początkowe nasilenie nadpobudliwości w pierwszych trzech miesiącach po leczeniu, opisane w niektórych badaniach

Żadne z działań niepożądanych opisanych w tych badaniach nie zagrażało życiu, a większość reakcji była przejściowa i leczona, gdy wystąpiła (5, 6, 7, 8, 9, 10, 16). Reakcje odnotowane w badaniu fazy I z 2026 roku z podaniem dokanałowym, które jest opublikowanym badaniem najbliższym naszej drodze podania, opisuje wyżej sekcja „Bezpieczeństwo, działania niepożądane i kontrola jakości komórek”.

Q.Czynniki wpływające na odpowiedź na terapię komórkami macierzystymi w autyzmie

A.

Poniżej podsumowujemy czynniki, które mogą wpływać na odpowiedź pacjenta na terapię komórkami macierzystymi, i to, jak w Beike Biotechnology uwzględniamy każdy z nich, żeby zapewnić jak największą skuteczność przy jak najbezpieczniejszym zabiegu.

• Dawka i liczba komórek macierzystych: Dawka komórek może wpływać na odpowiedź na leczenie. W Beike Biotechnology w autyzmie podajemy optymalną dawkę około 120 do 340 milionów komórek (zależnie od masy ciała dziecka i indywidualnego planu leczenia) (9).
• Droga i sposób podania: Sposób podania komórek może wpływać na to, dokąd trafiają w organizmie i do jakich tkanek docierają. Droga dożylna zapewnia podanie ogólnoustrojowe (komórki macierzyste trafiają do innych narządów, zanim dotrą do mózgu), a wstrzyknięcie dokanałowe (przez nakłucie lędźwiowe, bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego) umieszcza komórki bezpośrednio w płynie mózgowo-rdzeniowym, który otacza mózg i rdzeń kręgowy. Żadne badanie w autyzmie nie porównało jeszcze bezpośrednio tych dwóch dróg (5). W Beike Biotechnology stosujemy jednocześnie drogę dożylną i dokanałową, żeby uzyskać jak największą skuteczność przy jak najmniejszych działaniach niepożądanych i toksyczności.
• Typ użytych komórek macierzystych: Typ i źródło komórek macierzystych mogą wpływać na ich zachowanie po leczeniu. Jak wspomniano wyżej, produkty z komórek macierzystych z pępowiny, których używamy w Beike Biotechnology, oraz komórki macierzyste ze szpiku kostnego należą do najczęściej badanych źródeł komórek w autyzmie. Komórki macierzyste z pępowiny wykazały korzystny profil bezpieczeństwa i zachęcające wyniki kliniczne, choć potrzebne są dalsze badania kontrolowane (5, 6, 7, 8, 9, 10, 11).
• Czas przeszczepienia komórek macierzystych: Wczesna interwencja jest w autyzmie ogólnie ważna. Na podstawie naszego doświadczenia klinicznego zalecamy leczenie we wczesnym wieku szkolnym (mniej więcej od 3 do 7 lat), choć optymalnego wieku dla terapii komórkami macierzystymi nie ustalono (2, 3, 9).
• Czas obserwacji: Z naszych obserwacji wynika, że poprawę często zgłasza się od około trzeciego miesiąca i może ona postępować przez kolejne 6 do 12 miesięcy, choć czas ten bardzo różni się między pacjentami. W Beike Biotechnology także po wypisie zapewniamy pełny program obserwacji, od pierwszego miesiąca do roku po przeszczepieniu. Masz pełny dostęp do naszego zespołu także po opuszczeniu ośrodka.

Q.Czy jest granica wieku dla rozpoczęcia terapii komórkami macierzystymi w autyzmie?

A.

• Optymalny wiek rozpoczęcia leczenia autyzmu komórkami macierzystymi nie jest jednoznacznie ustalony, ale najlepsze wyniki daje wczesne dzieciństwo, zwykle początek leczenia między 2. a 5. rokiem życia.
• Nie ma udowodnionej górnej granicy wieku rozpoczęcia leczenia komórkami macierzystymi, bo pozostaje ono eksperymentalne we wszystkich grupach wiekowych.
• Starsze dzieci i dorośli też mogą odnieść korzyść w postaci lepszych kontaktów społecznych, komunikacji i regulacji zachowania, choć badania trwają (9).

Q.Jak działa terapia komórkami macierzystymi w autyzmie?

A.

Terapia komórkami macierzystymi w autyzmie wykorzystuje zdolności regeneracyjne i modulujące komórek macierzystych, żeby potencjalnie wpływać na czynniki neurologiczne i odpornościowe związane z autyzmem (9, 13).

MSC, których używamy w leczeniu, to komórki multipotencjalne o właściwościach regeneracyjnych, immunomodulujących i sygnałowych. Mogą przekształcać się w kilka wyspecjalizowanych typów komórek i, co ważne, uwalniają sygnały biologiczne, które wpływają na otaczające tkanki. Terapia ma na celu:

• Wspieranie komórek nerwowych: MSC uwalniają cząsteczki sygnałowe i czynniki wzrostu, które mogą wspierać przeżycie, naprawę i plastyczność neuronów.
• Regulowanie zapalenia: MSC mogą modulować odpowiedź odpornościową i pomagać regulować aktywność zapalną związaną z autyzmem.
• Wspieranie środowiska nerwowego: Sygnalizacja neurotroficzna i naczyniowa może pomagać tworzyć warunki, które wspierają pracę i rozwój mózgu.

Badania kliniczne sugerują poprawę w takich obszarach jak kontakty społeczne, komunikacja, nadpobudliwość i regulacja nastroju, choć wyniki są różne. Badania nad pełnym poznaniem skuteczności i bezpieczeństwa tej terapii trwają (5, 6, 7, 8, 9, 10, 11).

Q.Czy szczepionki albo inne czynniki środowiskowe powodują autyzm?

A.

Nie ma dowodów, że szczepionki powodują autyzm. Duże badania populacyjne nie wykazały zwiększonego ryzyka autyzmu po szczepieniu MMR (17).

Autyzm ma silne podłoże genetyczne, a badacze sprawdzają też, jak czynniki prenatalne, okołoporodowe i środowiskowe mogą wpływać na ryzyko autyzmu. Na przykład narażenie na bisfenol A bada się obecnie pod kątem jego roli jako przyczyny autyzmu, choć nie dowodzi to, że BPA powoduje autyzm u ludzi (1).

Recenzja medyczna:

Dr. Mohammad Alzogool

Dyrektor medyczny

Dr Mohammad Alzogool jest dyrektorem medycznym Beike. Jest lekarzem i badaczem, pracuje w okulistyce i medycynie regeneracyjnej. Publikował prace z okulistyki, medycyny regeneracyjnej, sztucznej inteligencji, obrazowania medycznego i wytycznych klinicznych opartych na dowodach. Nowe terapie regeneracyjne ocenia na podstawie tej pracy klinicznej i naukowej.

Pełny profil LinkedIn ResearchGate

Opublikowano 23 marca 2017 Ostatnia aktualizacja 6 października 2026

Opublikowane badania

Badania: Autyzm

Przystępne streszczenia niezależnych, recenzowanych badań. Każde prowadzi do oryginalnej publikacji.

• Wlew ludzkich mezenchymalnych komórek zrębowych z tkanki pępowiny u dzieci z zaburzeniem ze spektrum autyzmu 2020
• Badanie kliniczne fazy II z randomizacją: dożylny wlew krwi pępowinowej u dzieci z zaburzeniem ze spektrum autyzmu 2020
• Terapia komórkami macierzystymi w zaburzeniu ze spektrum autyzmu: przegląd systematyczny i metaanaliza danych klinicznych (abstrakt konferencyjny) 2026
• Trzy powtarzane wstrzyknięcia dokanałowe allogenicznych mezenchymalnych komórek zrębowych z pępowiny w zaburzeniu ze spektrum autyzmu: badanie kliniczne fazy I 2026
• Skuteczność i bezpieczeństwo allogenicznych komórek jednojądrzastych krwi pępowinowej u dzieci z autyzmem i zaburzeniami regulacji odporności 2026
• Terapie mezenchymalnymi komórkami macierzystymi/zrębowymi w zaburzeniu ze spektrum autyzmu: nowe dane i perspektywy kliniczne 2026

Źródła medyczne

1. 1. Lord C, Brugha TS, Charman T, et al. Autism spectrum disorder. Nature Reviews Disease Primers. 2020;6:5. https://doi.org/10.1038/s41572-019-0138-4
2. 2. Hyman SL, Levy SE, Myers SM; Council on Children with Disabilities, Section on Developmental and Behavioral Pediatrics. Identification, Evaluation, and Management of Children With Autism Spectrum Disorder. Pediatrics. 2020;145(1):e20193447. https://doi.org/10.1542/peds.2019-3447
3. 3. Sandbank M, Bottema-Beutel K, Crowley LaPoint S, et al. Autism intervention meta-analysis of early childhood studies (Project AIM): updated systematic review and secondary analysis. BMJ. 2023;383:e076733. https://doi.org/10.1136/bmj-2023-076733
4. 4. Micai M, Fatta LM, Gila L, et al. Prevalence of co-occurring conditions in children and adults with autism spectrum disorder: A systematic review and meta-analysis. Neuroscience & Biobehavioral Reviews. 2023;155:105436. https://doi.org/10.1016/j.neubiorev.2023.105436
5. 5. Zhang Z, Wang G, Han F, et al. Efficacy and safety of allogeneic umbilical cord blood mononuclear cells therapy in children with autism spectrum disorder and immune dysregulation: a single-center, double-blinded, randomized, placebo-controlled trial. Stem Cell Research & Therapy. 2026;17:301. https://doi.org/10.1186/s13287-026-05091-5
6. 6. Dawson G, Sun JM, Baker J, et al. A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder. The Journal of Pediatrics. 2020;222:164-173.e5. https://doi.org/10.1016/j.jpeds.2020.03.011
7. 7. Sun JM, Dawson G, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Translational Medicine. 2020;9(10):1137-1146. https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434
8. 8. Fekrat SMM, Sharma V, Prasad S, Gunturu S. Stem Cell Therapy for Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-Analysis of Clinical Evidence. European Psychiatry. 2026;69(Suppl 1):S534. Conference-supplement abstract. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC13442071/
9. 9. Xu M, Zhang X, Liu Y, et al. Mesenchymal stem/stromal cell-based therapies for autism spectrum disorder: emerging evidence and clinical prospects. Journal of Translational Medicine. 2026;24:609. https://doi.org/10.1186/s12967-026-08030-3
10. 10. Khodadoust E, Zarafshan H, Nouri M, et al. Three repeated intrathecal injections of allogenic umbilical cord-derived mesenchymal stromal cells in autism spectrum disorder: a Phase I clinical trial. Stem Cell Research & Therapy. 2026. https://doi.org/10.1186/s13287-026-05122-1
11. 11. Lv YT, Zhang Y, Liu M, et al. Transplantation of human cord blood mononuclear cells and umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in autism. Journal of Translational Medicine. 2013;11:196. https://doi.org/10.1186/1479-5876-11-196
12. 12. Dominici M, Le Blanc K, Mueller I, et al. Minimal criteria for defining multipotent mesenchymal stromal cells. The International Society for Cellular Therapy position statement. Cytotherapy. 2006;8(4):315-317. https://doi.org/10.1080/14653240600855905
13. 13. Pittenger MF, Discher DE, Péault BM, Phinney DG, Hare JM, Caplan AI. Mesenchymal stem cell perspective: cell biology to clinical progress. npj Regenerative Medicine. 2019;4:22. https://doi.org/10.1038/s41536-019-0083-6
14. 14. Hum C, Poliwoda J, Lalu M, et al. Safety of intravascular administration of umbilical-cord-derived mesenchymal stromal cells: an updated systematic review and meta-analysis. Stem Cells Translational Medicine. 2026;15(6):szag029. https://doi.org/10.1093/stcltm/szag029
15. 15. Nguyen Thanh L, Nguyen HP, Ngo MD, et al. Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder. Stem Cells Translational Medicine. 2021;10(1):14-26. https://doi.org/10.1002/sctm.20-0102
16. 16. Sharma AK, Gokulchandran N, Kulkarni PP, Sane HM, Sharma R, Jose A, Badhe PB. Cell transplantation as a novel therapeutic strategy for autism spectrum disorders: a clinical study. American Journal of Stem Cells. 2020;9(5):89-100. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7811933/
17. 17. Hviid A, Hansen JV, Frisch M, Melbye M. Measles, Mumps, Rubella Vaccination and Autism: A Nationwide Cohort Study. Annals of Internal Medicine. 2019;170(8):513-520. https://doi.org/10.7326/M18-2101
18. 18. Keller A, Rimestad ML, Rohde JF, et al. The Effect of a Combined Gluten- and Casein-Free Diet on Children and Adolescents with Autism Spectrum Disorders: A Systematic Review and Meta-Analysis. Nutrients. 2021;13(2):470. https://doi.org/10.3390/nu13020470
19. 19. Lee JC, Chen CM, Sun CK, et al. The therapeutic effects of probiotics on core and associated behavioral symptoms of autism spectrum disorders: a systematic review and meta-analysis. Child and Adolescent Psychiatry and Mental Health. 2024;18:161. https://doi.org/10.1186/s13034-024-00848-3
20. 20. Nguyen LT, Nguyen PM, Nguyen HP, et al. Outcomes of autologous bone marrow mononuclear cell administration combined with educational intervention in the treatment of autism spectrum disorder: a randomized, open-label, controlled phase II clinical trial. Stem Cell Research & Therapy. 2025;16:268. https://doi.org/10.1186/s13287-025-04404-4
21. 21. Retraction: Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Autism Spectrum Disorder in Children: Safety Profile and Effect on Cytokine Levels (Riordan NH, et al. Stem Cells Translational Medicine. 2019;8(10):1008-1016). Stem Cells Translational Medicine. 2021;10(12):1717. https://doi.org/10.1002/sct3.13044