Podsumowanie
| Rozpoznanie | Płeć | Wiek | Narodowość |
|---|---|---|---|
| Autyzm | Kobieta | 9 lat | USA |
| Iniekcje | Typ komórek | Data przyjęcia | Data wypisu |
|---|---|---|---|
| 8 | UCBSC + UCMSC | 12 czerwca 2024 | 22 czerwca 2024 |
Historia medyczna
U pacjentki rozpoznano zaburzenie ze spektrum autyzmu (ASD) w 2018 roku. Od tego czasu stosowano leczenie objawowe i wspierające rozwój: powtarzalną przezczaszkową stymulację magnetyczną (rTMS), przeszczep mikrobioty kałowej (FMT), ćwiczenia odruchów pierwotnych, hipoterapię, tlenoterapię hiperbaryczną (HBOT) oraz leki i suplementy, m.in. Namenda, Carnitor, ubichinol, leukoworynę i kwasy omega. Stosowano też terapię czerwonym światłem, metody detoksykacji, akupunkturę, chelatację i inne terapie neurologiczne i immunologiczne. Terapie komórkami macierzystymi w czerwcu i grudniu 2022 oraz maju 2023 przyniosły stopniową poprawę komunikacji, funkcji poznawczych, nastroju i kontaktów społecznych. Pacjentkę leczono również z powodu ADHD; sporadycznie występują krwawienia z nosa, niewielki ból, sezonowy kaszel, egzema i częste infekcje.
Stan przy przyjęciu
Pacjentka wykazuje objawy ASD, w tym deficyty społeczne, opóźnienie mowy, echolalię, problemy poznawcze i uwagi oraz ograniczoną świadomość społeczną. Występują też objawy ADHD, sporadyczne nietrzymanie moczu, trudności z porannym budzeniem oraz nieregenerujący sen z łagodnym bezdechem. Objawy fizyczne obejmują częste infekcje dróg oddechowych i skóry, egzemę, cienie pod oczami oraz skłonność do siniaków i wysypek zapalnych. Bactrim wywołuje zaostrzenia skórne. Zaparcia w dużej mierze ustąpiły po magnezie i FMT, choć czasem pacjentka nie wypróżnia się danego dnia. Rodzina oczekuje poprawy mowy, funkcji poznawczych, stabilności autoimmunologicznej i stanu skóry.
Harmonogram leczenia
Pacjentka otrzymała 8 porcji mezenchymalnych komórek macierzystych z pępowiny (UCMSC) oraz komórek macierzystych z krwi pępowinowej (UCBSC), podanych dożylnie (IV) i dokanałowo przez nakłucie lędźwiowe (LP), zgodnie z poniższym harmonogramem:
| Numer | Data | Typ komórek | Metoda podania | Działania niepożądane |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 12 czerwca 2024 | UCMSC | Iniekcja dokanałowa & Iniekcja dożylna | nie zgłoszono |
| 2 | 15 czerwca 2024 | UCMSC + UCBSC | Iniekcja dożylna & Iniekcja dożylna | nie zgłoszono |
| 3 | 18 czerwca 2024 | UCMSC | Iniekcja dokanałowa & Iniekcja dożylna | nie zgłoszono |
| 4 | 21 czerwca 2024 | UCBSC | Iniekcja dożylna & Iniekcja dożylna | nie zgłoszono |
Stan 1 miesiąc po leczeniu
Miesiąc po leczeniu nastąpiła umiarkowana poprawa ogólnego stanu fizycznego, zwłaszcza ustąpienie nawracających wysypek przypominających siniaki, co może wskazywać na zmniejszenie objawów autoimmunologicznych. Jakość życia nieznacznie się poprawiła, a zmiany ustabilizowały. Nie zgłoszono nowych chorób ani wypadków i nie było potrzeby dodatkowego leczenia. Rodzina była umiarkowanie zadowolona, wskazując niewielką lub umiarkowaną poprawę niektórych zachowań społecznych i rozwojowych.
| Objaw | Ocena poprawy rodziców |
|---|---|
| Współpraca z innymi | Umiarkowana poprawa |
| Używanie kilku słów jednocześnie | Umiarkowana poprawa |
| Odpowiednia mimika twarzy | Niewielka poprawa |
| Zadawanie pytań | Niewielka poprawa |
| Świadomość otoczenia | Niewielka poprawa |
| Interakcje z innymi | Niewielka poprawa |
| Zabawa odpowiednia do wieku | Niewielka poprawa |
| Reagowanie na polecenia | Niewielka poprawa |
Stan przy wypisie
Trzy miesiące po leczeniu utrzymywała się umiarkowana poprawa samopoczucia fizycznego i emocjonalnego. Nastrój był stabilniejszy, wzrosła energia, poranne czynności stały się łatwiejsze, a ruchy ciała poprawiły się, co było widoczne podczas baletu. Wysypki przypominające siniaki, występujące od lutego do czerwca, nie powróciły. W kilku zachowaniach społecznych i komunikacyjnych utrzymywała się niewielka lub umiarkowana poprawa. Lekarz jej nie potwierdził, a rodzina była umiarkowanie zadowolona.
| Objaw | Ocena poprawy rodziców |
|---|---|
| Akceptowanie kontaktu fizycznego | Umiarkowana poprawa |
| Współpraca z innymi | Umiarkowana poprawa |
| Wyrażanie własnych potrzeb | Umiarkowana poprawa |
| Ogólna zdolność prowadzenia rozmowy | Umiarkowana poprawa |
| Ogólny nastrój | Umiarkowana poprawa |
| Reagowanie na polecenia | Umiarkowana poprawa |
| Wykazywanie wyobraźni | Umiarkowana poprawa |
| Napady złości | Umiarkowana poprawa |
| Używanie powitań | Umiarkowana poprawa |
| Używanie kilku słów jednocześnie | Umiarkowana poprawa |
