Co pokazuje 640 formularzy kontrolnych po leczeniu komórkami macierzystymi porażenia mózgowego

Według szacunków CDC, opartych na 8-latkach w 2010 roku, mózgowe porażenie dziecięce rozpoznano u około 1 na 345 dzieci w Stanach Zjednoczonych (1, 2). CDC opisuje je jako najczęstszą niepełnosprawność ruchową w dzieciństwie. Rodzice, którzy szukają informacji o leczeniu komórkami macierzystymi dla dziecka z porażeniem mózgowym, znajdują głównie świadectwa. Świadectwo opisuje jedną rodzinę i jeden wynik, zwykle dobry, i nie podaje żadnych liczb.

Ten artykuł podaje liczby z własnej dokumentacji Beike. W latach 2011 do 2026 Beike zebrało 640 formularzy kontrolnych dotyczących porażenia mózgowego, obejmujących 256 pacjentów i 302 cykle leczenia. Rodziny wypełniały formularz początkowy, a następnie kolejne formularze po 1, 3, 6 i 12 miesiącach od leczenia. Każdy formularz pytał, co zmieniło się w poszczególnych objawach, w ogólnej kondycji fizycznej i w jakości życia.

Formularze nie składają się na jeden ogólny wynik. Część objawów opisano jako poprawione w większości formularzy. Chodzenie i stanie, czyli to, co rodziny często chcą zmienić najbardziej, opisywano jako poprawione najrzadziej.

Jakiego rodzaju są to dane

Formularze są zapisem obserwacyjnym. Nie było grupy kontrolnej ani zaślepienia, więc nie da się ustalić, co stałoby się z tymi samymi pacjentami bez leczenia.

To leczenie nie jest terapią zatwierdzoną przez FDA. Żaden produkt z komórek macierzystych nie jest zatwierdzony przez FDA do leczenia porażenia mózgowego ani żadnego innego zaburzenia neurologicznego (3), a leczenie Beike nie jest dostępne w Stanach Zjednoczonych. Przedstawione poniżej dane nie pozwalają też przewidzieć, jak zareaguje jakiekolwiek konkretne dziecko.

Wyniki różniły się znacznie w zależności od objawu

Tabela podaje dla każdego objawu odsetek ważnych odpowiedzi, w których zgłoszono jakąś poprawę. Puste odpowiedzi pominięto.

Czego dotyczyło pytanie	Zgłoszona jakaś poprawa	Odpowiedzi
Zakres ruchu	78%	580
Spastyczność (napięcie mięśni)	76%	566
Siła rąk i nóg	74%	585
Połykanie	68%	474
Mowa lub gaworzenie u niemowląt	65%	458
Równowaga	61%	567
Ślinienie się	56%	470
Stanie	46%	495
Chodzenie	39%	463

Około czterech na pięć odpowiedzi zgłaszało łatwiejszy zakres ruchu. Mniej niż dwie na pięć zgłaszały zmianę w chodzeniu.

Spastyczność, zakres ruchu i siła są na szczycie tabeli. Stanie i chodzenie są na dole, z dużą różnicą. Dla rodzica ta kolejność mówi więcej niż pojedynczy odsetek, ponieważ objawy w różnym stopniu wpływają na zwykły dzień. Luźniejsze mięśnie tylnej części ud mogą ułatwiać ubieranie i układanie dziecka, nawet jeśli dziecko nie przechodzi z poziomu IV na poziom III w skali Gross Motor Function Classification System (GMFCS), pięciostopniowej skali służącej do oceny mobilności w porażeniu mózgowym (4).

Zgłoszona poprawa według objawu, wraz z liczbą odpowiedzi na każde pytanie.

Liczba odpowiedzi różni się w zależności od pytania. Na każde pytanie o objaw odpowiedziano w liczbie od 458 do 585 spośród 640 formularzy, co oznacza, że od 9 do 28 procent formularzy pozostawiło dane pytanie bez odpowiedzi lub oznaczyło je jako niedotyczące. Dokumentacja nie wskazuje, które rodziny pominęły które pytania ani dlaczego.

Wiele formularzy zgłaszało brak zmian, a kilka pogorszenie

Formularze zawierają też odpowiedzi o braku poprawy i o pogorszeniu.

W przypadku chodzenia częściej zgłaszano brak poprawy niż poprawę, 61 procent wobec 39 procent. W przypadku stania odpowiedzi rozkładały się niemal po równo, a 54 procent zgłaszało brak zmian. Ślinienie się różni się od pozostałych objawów. Poprawę zgłoszono w 56 procentach odpowiedzi, ale 5,5 procent stwierdziło, że objaw jest gorszy niż przed leczeniem, co jest najwyższym odsetkiem pogorszenia w tym zbiorze danych. W przypadku pozostałych objawów zgłaszane pogorszenie nie przekraczało 2 procent.

Poprawa, brak zmian lub pogorszenie, według objawu.

Jakość życia oceniono wyżej niż funkcje ruchowe

Formularze pytają o ogólną kondycję fizyczną i o jakość życia w dwóch osobnych pytaniach. Wśród ważnych odpowiedzi 82 procent zgłosiło jakąś poprawę kondycji fizycznej, a 84 procent jakości życia. Wartość dla jakości życia jest nieco wyższa niż dla kondycji fizycznej i znacznie wyższa niż wartości dla chodzenia lub stania.

Istnieją dwa prawdopodobne wyjaśnienia. Opieka mogła stać się łatwiejsza w sposób, którego pytanie o funkcje ruchowe nie obejmuje, na przykład dzięki lepszemu układaniu dziecka, łatwiejszemu przemieszczaniu go, sesjom terapii, które dziecko lepiej znosi, albo dziecku, które chętniej się angażuje. Drugie wyjaśnienie to oczekiwania. Rodzice, którzy włożyli w leczenie pieniądze, nadzieję i długi lot, zwykle uważnie szukają postępów, a jakość życia jest w formularzu najbardziej subiektywną pozycją. Liczby są zgodne z oboma wyjaśnieniami i żadnego nie wykluczają.

Późniejsze formularze nie zgłaszały większej poprawy

Gdyby korzyść z leczenia narastała stopniowo w czasie, późniejsze formularze wyglądałyby lepiej niż wcześniejsze, a tak nie jest.

Zgłaszana poprawa ogólnej kondycji fizycznej nieco spada w kolejnych punktach kontroli, z 84,5 procent w formularzu początkowym do 83,0, 82,4 i 81,4 procent, a następnie 79,6 procent po 12 miesiącach. Jakość życia zmienia się w przeciwnym kierunku i mniej płynnie. Zaczyna od 75,5 procent, rośnie do 81,8 i 82,5 procent, osiąga szczyt 89,1 procent po 6 miesiącach i wynosi 85,3 procent po 12 miesiącach.

Zgłaszana poprawa ogólnej kondycji fizycznej i jakości życia w każdym punkcie kontroli.

Każdy punkt kontroli to inny zestaw formularzy. Tych samych dzieci nie śledzono przez wszystkie pięć punktów, więc wykres nie pokazuje przebiegu w czasie. Rodziny, które zauważyły niewiele zmian, mogły też rzadziej przesyłać kolejne formularze, co zawyżałoby późniejsze wartości. Wykres jest powodem, by pytać, czego można się spodziewać po 6 i 12 miesiącach, i nie należy go traktować jako prognozy.

Rehabilitacja może wyjaśniać część wyniku

Neurolog dziecięcy czytający te wyniki zwróciłby uwagę na rehabilitację. Program leczenia porażenia mózgowego w Beike to coś więcej niż infuzja komórek macierzystych. Łączy leczenie komórkami podawane w kilku iniekcjach z kursem intensywnej codziennej rehabilitacji, a rehabilitacja ma własne działanie. Przegląd systematyczny interwencji u dzieci z porażeniem mózgowym wykazał dobre dowody na to, że trening siły poprawia siłę mięśni, a intensywny trening ruchowy ukierunkowany na zadania poprawia funkcje ruchowe (5). W opisanym poniżej badaniu z Duke University dzieci, które otrzymały placebo, również uzyskały w ciągu roku większą poprawę funkcji ruchowych, niż oczekiwano dla ich wieku i nasilenia choroby. Autorzy sugerowali, że może to odzwierciedlać terapie, które te dzieci otrzymywały (6).

Poprawy zgłoszone w formularzach mogły więc wynikać z kilku tygodni intensywnej rehabilitacji, z komórkami lub bez nich. Ten zbiór danych nie pozwala tego rozdzielić i nikt nie powinien na jego podstawie twierdzić, że to komórki spowodowały zgłoszone zmiany.

Codzienna rehabilitacja, taka jak terapia zajęciowa, jest częścią programu leczenia.

Co ustaliły badania w USA

Najważniejsze amerykańskie badania prowadzi Duke University, gdzie zespół dr Joanne Kurtzberg przeprowadził badania kontrolowane nad terapią komórkami z krwi pępowinowej w porażeniu mózgowym. W kontrolowanym placebo badaniu fazy II 63 dzieci w wieku od 1 do 6 lat losowo przydzielono do pojedynczej infuzji własnej krwi pępowinowej (32 dzieci) lub placebo (31 dzieci) (6). Badanie nie osiągnęło głównego punktu końcowego. Po roku wyniki w skali funkcji ruchowych GMFM-66 wzrosły średnio o 7,5 punktu w grupie otrzymującej krew pępowinową i o 6,9 punktu w grupie placebo, a różnica ta nie była istotna statystycznie. Analiza eksploracyjna wykazała natomiast sygnał związany z dawką. Dziewięcioro dzieci, które otrzymały co najmniej 20 milionów komórek na kilogram masy ciała, poprawiło się (mediana) o 4,3 punktu bardziej, niż oczekiwano dla ich wieku i nasilenia choroby. Grupa placebo poprawiła się o 2,2 punktu bardziej, niż oczekiwano, a grupa z niższą dawką zakończyła badanie 1,9 punktu poniżej oczekiwań. Dawki nie przydzielano losowo, a grupa z wysoką dawką była mała.

Późniejsze otwarte badanie z randomizacją tego samego zespołu, opublikowane w Developmental Medicine & Child Neurology w 2022 roku, testowało dawczą krew pępowinową i mezenchymalne komórki zrębu z tkanki pępowiny u 91 dzieci (7). Jego autorzy stwierdzili, że krew pępowinową należy dalej testować w randomizowanym, zaślepionym badaniu kontrolowanym placebo.

Dotychczasowe dowody są niejednoznaczne i zależą od dawki. Pochodzą też z badań prowadzonych w warunkach bardzo różnych od pakietu leczenia, który łączy komórki z intensywną rehabilitacją.

Stanowisko zajęli także amerykańscy regulatorzy. FDA podaje, że jedynymi zatwierdzonymi w Stanach Zjednoczonych produktami z komórek macierzystych są komórki krwiotwórcze pochodzące z krwi pępowinowej i że są one zatwierdzone do leczenia zaburzeń wpływających na wytwarzanie krwi, a nie do żadnego innego zastosowania (3). Agencja wysyłała ostrzeżenia i inne pisma do firm, klinik i pracowników ochrony zdrowia oferujących niezatwierdzone produkty z komórek macierzystych (8). W 2018 roku Federalna Komisja Handlu (FTC) zawarła ugodę w sprawie przeciwko kalifornijskiemu lekarzowi i jego dwóm firmom dotyczącej nieuzasadnionych twierdzeń, że “terapia owodniowymi komórkami macierzystymi” może leczyć m.in. porażenie mózgowe (9).

Każda rodzina rozważająca leczenie za granicą powinna najpierw przeczytać ISSCR Guide to Stem Cell Treatments (10) i wyszukać w ClinicalTrials.gov badania w USA, które prowadzą nabór.

Co te dane mogą i czego nie mogą pokazać

Dane te nie pozwalają oszacować skuteczności, wykazać, że komórki macierzyste spowodowały jakąkolwiek zmianę, ani przewidzieć indywidualnego wyniku.

Mogą jednak kształtować oczekiwania dokładniej niż świadectwo. Formularze pokazują rozpiętość. Niektóre funkcje często opisywano jako poprawione, inne rzadko, a niewielka grupa rodzin zgłosiła, że objaw się pogorszył. Dla rodziny rozważającej tę decyzję przydatne są konkretne pytania. Co zmieniło się u dzieci na poziomie GMFCS mojego dziecka? Jaki odsetek rodzin zgłosił brak zmian w funkcji, na której zależy mi najbardziej? Jaką część zgłoszonej poprawy mogłaby wyjaśniać sama rehabilitacja?

Te pytania należy zadać także własnemu neurologowi rodziny, a nie tylko jakiejkolwiek klinice.

Bibliografia

1. Durkin MS, Benedict RE, Christensen D, Dubois LA, Fitzgerald RT, Kirby RS, et al. Prevalence of cerebral palsy among 8-year-old children in 2010 and preliminary evidence of trends in its relationship to low birthweight. Paediatr Perinat Epidemiol. 2016;30(5):496-510. doi:10.1111/ppe.12299
2. Centers for Disease Control and Prevention. Data and Statistics for Cerebral Palsy. Last reviewed 2 May 2022 (archived page). archive.cdc.gov/www_cdc_gov/ncbddd/cp/data.html. Accessed 2 October 2026.
3. U.S. Food and Drug Administration. Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies. Content current as of 8 April 2024. fda.gov. Accessed 2 October 2026.
4. Palisano R, Rosenbaum P, Walter S, Russell D, Wood E, Galuppi B. Development and reliability of a system to classify gross motor function in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 1997;39(4):214-223. doi:10.1111/j.1469-8749.1997.tb07414.x
5. Novak I, Morgan C, Fahey M, Finch-Edmondson M, Galea C, Hines A, et al. State of the Evidence Traffic Lights 2019: systematic review of interventions for preventing and treating children with cerebral palsy. Curr Neurol Neurosci Rep. 2020;20(2):3. doi:10.1007/s11910-020-1022-z
6. Sun JM, Song AW, Case LE, Mikati MA, Gustafson KE, Simmons R, et al. Effect of autologous cord blood infusion on motor function and brain connectivity in young children with cerebral palsy: a randomized, placebo-controlled trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(12):2071-2078. doi:10.1002/sctm.17-0102
7. Sun JM, Case LE, McLaughlin C, Burgess A, Skergan N, Crane S, et al. Motor function and safety after allogeneic cord blood and cord tissue-derived mesenchymal stromal cells in cerebral palsy: an open-label, randomized trial. Dev Med Child Neurol. 2022;64(12):1477-1486. doi:10.1111/dmcn.15325
8. U.S. Food and Drug Administration. FDA sends warning to company for selling unapproved umbilical cord blood and umbilical cord products that may put patients at risk. News release, 3 September 2019. fda.gov. Accessed 2 October 2026.
9. Federal Trade Commission. FTC Stops Deceptive Health Claims by a Stem Cell Therapy Clinic. Press release, 18 October 2018. ftc.gov. Accessed 2 October 2026.
10. International Society for Stem Cell Research. The ISSCR Guide to Stem Cell Treatments. February 2024. aboutstemcells.org/patient-guide. Accessed 2 October 2026.