Leczenie dystrofii mięśniowej komórkami macierzystymi: na czym polega, dla kogo jest i co pokazują wyniki

Rozważasz leczenie dystrofii mięśniowej komórkami macierzystymi?

Dystrofie mięśniowe to dziedziczne zaburzenia mięśni. Możliwości leczenia przyczynowego są ograniczone. Większość metod ma opóźniać postęp choroby i ograniczać dalsze uszkodzenie mięśni oraz ryzyko infekcji oddechowych, żeby utrzymać lepszą jakość życia. Leczenie komórkami macierzystymi bada się jako uzupełnienie. Badania podają, że terapia komórkowa może poprawiać albo zachowywać funkcje mięśni, które są zaburzone w różnych postaciach dystrofii mięśniowej (1, 2, 3).

Czytaj dalej, żeby sprawdzić, czy leczenie dystrofii mięśniowej komórkami macierzystymi pasuje do twojej sytuacji.

Czy terapia komórkami macierzystymi leczy dystrofię mięśniową?

Nie. Terapia komórkami macierzystymi nie leczy dystrofii mięśniowej.

Dystrofie mięśniowe wynikają z błędów w genach potrzebnych do zdrowego mięśnia. Komórki pępowinowe, których używamy, tych genów nie naprawiają. Opublikowane badania i nasze własne dane z obserwacji opisują u wielu pacjentów poprawę albo stabilizację konkretnych funkcji, takich jak siła, równowaga i zakres ruchu. Nie u wszystkich. Choroba nadal postępuje. Korzyści klinicznej nie można zagwarantować, stopień poprawy bardzo różni się między pacjentami, a leczenie pozostaje eksperymentalne (1, 2, 3).

Co pokazują najnowsze badania

Dla typu komórek, których używamy, opublikowane dane są na wczesnym etapie i dotyczą głównie bezpieczeństwa. Koreańskie badanie fazy 1 z 2025 roku podało sześciu chłopcom z dystrofią Duchenne’a jedną dawkę dożylną mezenchymalnych komórek macierzystych z galarety Whartona, z pępowiny dawcy. Wszystkie 18 zdarzeń niepożądanych było łagodnych i żadne nie było ciężkie. Leczenie było dobrze tolerowane. W ciągu następnych 12 tygodni nie było oznak korzyści. Wyniki ruchowe i dystans chodu spadły, a kinaza kreatynowa na chwilę się obniżyła i wróciła do wartości wyjściowej. Była to jedna dawka, bez grupy kontrolnej. Ta sama grupa zarejestrowała większe badanie z randomizacją i z powtarzanymi dawkami (Streszczenie badania, 12).

Mezenchymalne komórki macierzyste bada się w dystrofii mięśniowej ze względu na prace laboratoryjne. W japońskim badaniu na myszach z 2023 roku myszy mdx, standardowy model Duchenne’a, dostawały co tydzień dożylnie mezenchymalne komórki zrębowe z owodni. W porównaniu z myszami nieleczonymi zapalenie w mięśniu spadło, a siła chwytu i dystans biegu utrzymały się do roku. Komórki zniknęły z mięśnia w ciągu dziesięciu tygodni, bliznowacenie mięśnia się nie zmniejszyło i dystrofina nie wróciła (Streszczenie badania, 14). Wyniki u myszy nie przenoszą się wprost na pacjentów. Komórki z tamtego badania nie były komórkami pępowinowymi. Praca wspiera pogląd, że te komórki działają przez wyciszenie zapalenia, a nie przez zamianę w mięsień.

Najmocniejsze dane, że jakakolwiek terapia komórkowa może spowalniać Duchenne’a, pochodzą z innego produktu. HOPE-3, badanie fazy 3, podwójnie ślepe i kontrolowane placebo, opublikowane w The Lancet w 2026 roku, podało 106 chłopcom i młodym mężczyznom z zaawansowaną dystrofią mięśniową Duchenne’a powtarzane wlewy dożylne deramiocelu, produktu komórkowego z tkanki serca, albo placebo. Spadek funkcji ramienia był z komórkami około 54% wolniejszy (p = 0,029). Główny punkt końcowy dotyczący serca nie został osiągnięty, a analizę główną zmieniono przed odślepieniem. Działania niepożądane były w większości łagodne albo umiarkowane. Najczęstsze to ból głowy, kaszel, gorączka, nudności i szybkie bicie serca. Reakcje typu alergicznego wystąpiły u 41,5% leczonych pacjentów, wobec 15,4% na placebo, mimo wcześniejszego podania sterydów i leków przeciwhistaminowych (Streszczenie badania, 15). Wcześniejsze badanie fazy 2 HOPE-2, z 20 pacjentami, wskazywało ten sam kierunek. U jednego chłopca wystąpiła ciężka reakcja alergiczna, która wymagała adrenaliny (Streszczenie badania, 16). Deramiocel nie jest produktem mezenchymalnych komórek macierzystych i nie jest tym, czego używamy. Te wyniki pokazują, że jedna terapia komórkowa może spowalniać Duchenne’a. Nie wolno zakładać, że dotyczą innych produktów komórkowych.

Pilotażowe badanie DT-DEC01 z 2025 roku, produktu z komórek mięśniowych połączonych w laboratorium, opisało zyski u trzech niechodzących pacjentów. Zyski osiągnęły szczyt, a potem osłabły. Badanie sfinansowała firma i nie miało grupy kontrolnej (Streszczenie badania). Krytyczny przegląd całego obszaru badań z 2025 roku jest sceptyczny wobec mezenchymalnych komórek macierzystych w Duchennie, wskazuje, że wczesne próby przeniesienia mioblastów były w sumie negatywne, i uznaje, że główną trudnością jest wszczepienie w mięśniu wystarczającej liczby komórek (Streszczenie badania).

Obecnie jeden produkt komórkowy ma dane fazy 3 o wolniejszym spadku. Dla mezenchymalnych komórek macierzystych z pępowiny dane o bezpieczeństwie są dobre, a mechanizm wspierają badania na zwierzętach. Nie ma jeszcze kontrolowanych danych o korzyści u pacjentów. Wszystkie nasze streszczenia są w indeksie streszczeń badań o dystrofii mięśniowej.

Kto jest kandydatem do leczenia dystrofii mięśniowej komórkami macierzystymi?

• Czas. Nie ma jednego właściwego momentu. Zwykle zalecamy szukać leczenia wcześnie po rozpoznaniu, w dzieciństwie. Im wcześniej zaczyna się interwencja, tym łatwiej ograniczyć dalsze uszkodzenie włókien mięśniowych, zanim dojdzie do trwałego zaniku.
• Różne postacie. Przyjmujemy pacjentów z dystrofią Duchenne’a, Beckera i innymi postaciami. Opublikowane badania terapii komórkowej dotyczą prawie wyłącznie Duchenne’a, więc przy innych postaciach jest mniej danych, na których można oprzeć oczekiwania (3, 6).
• Serce i oddech. Czynność serca i oddychania wchodzi w ocenę medyczną, bo od niej zależy, czy podróż i leczenie są bezpieczne (2, 4, 5).
• Leczenie standardowe. Sterydy, fizjoterapia i każde zatwierdzone leczenie skierowane na gen trwają tak, jak zostały zlecone. Terapia komórkami macierzystymi ich nie zastępuje (3, 4, 5).

O dopuszczeniu do leczenia decydujemy indywidualnie. Każde zapytanie trafia do naszego działu medycznego. Dział ocenia stan pacjenta w naszym internetowym systemie oceny medycznej i dopiero potem wskazuje konkretne miejsce leczenia i protokół. Zalecamy rozmowę z naszymi specjalistami, zanim podejmiesz decyzję, żeby wiedzieć, czego w twojej sytuacji można realnie oczekiwać.

Wyślij nam dokumentację medyczną, a nasz zespół się odezwie.

Możliwa poprawa po terapii komórkami macierzystymi w dystrofii mięśniowej

Jak terapia komórkami macierzystymi wpływa na objawy dystrofii mięśniowej

Komórki macierzyste to niedojrzałe komórki, które potrafią się odnawiać i, zależnie od typu, przekształcać w jeden albo kilka wyspecjalizowanych typów komórek. W dystrofii mięśniowej badano różne komórki macierzyste i progenitorowe, w tym komórki macierzyste z mięśnia, mezenchymalne komórki zrębowe, komórki ze szpiku kostnego oraz progenitory mięśniowe uzyskane z pluripotencjalnych komórek macierzystych (3, 6).

Jednym z głównych celów terapii komórkowej w dystrofii mięśniowej jest wspieranie naprawy albo zastąpienia uszkodzonych włókien mięśniowych. Niektóre miogenne komórki macierzyste i progenitorowe mogą bezpośrednio brać udział w tworzeniu nowych włókien albo łączyć się z istniejącymi. Inne typy, w tym mezenchymalne komórki zrębowe, miałyby działać głównie przez uwalnianie czynników wzrostu i innych cząsteczek sygnałowych, które wspierają otoczenie mięśnia (3, 6).

Oprócz możliwego udziału w naprawie mięśnia różne podejścia z komórkami macierzystymi badano pod kątem innych możliwych efektów (3, 6):

• Naprawa i regeneracja włókien. Niektóre miogenne komórki macierzyste i progenitorowe biorą bezpośredni udział w tworzeniu nowego mięśnia. Inne typy mogą wspierać własne mechanizmy naprawy organizmu.
• Układ odpornościowy i toczące się zapalenie. Komórki macierzyste wytwarzają różne przeciwutleniacze i w ten sposób zmniejszają proces niszczenia i zaniku mięśni, który cechuje różne dystrofie (6).
• Tempo włóknienia. Badania sugerują, że w dystrofii mięśniowej komórki macierzyste zmniejszają odkładanie tkanki włóknistej w mięśniach, a przez to tworzenie blizny i stopień dystrofii. Tę funkcję przypisuje się zdolności komórek macierzystych do modulowania odporności, o czym była mowa wyżej (6).
• Ukrowienie mięśni. Pobudzają powstawanie nowych naczyń, neowaskularyzację i angiogenezę, przez naczyniowe czynniki wzrostu, na przykład VEGF. Lepsze ukrwienie pozwala na lepszą i szybszą naprawę oraz regenerację mięśnia (6).
• Śmierć komórek. Przez uwalnianie substancji mogą hamować apoptozę, czyli zaprogramowaną śmierć uszkodzonych komórek, do czasu ich naprawy (6, 7).

Korzyści terapii komórkami macierzystymi w dystrofii mięśniowej

Wiele badań z komórkami macierzystymi opisało wyniki dodatnie u takich pacjentów (8, 9, 10, 11). W jednym badaniu pacjent wcześniej uzależniony od wózka zaczął po przeszczepieniu chodzić z pomocą (9).

Źródło komórek i droga podania bardzo się różnią w dystrofiach mięśniowych. Dodatnie wyniki widziano przy kilku z tych metod.

Terapia komórkami macierzystymi u osób z dystrofią mięśniową prowadziła do (8, 9, 10, 11):

• Większej siły mięśni
• Lepszej czynności oddechowej
• Lepszego chodu i mobilności
• Lepszej równowagi
• Lepszej motoryki małej, na przykład pisma
• Niższych poziomów kinazy kreatynowej
• Większej liczby prawidłowo działających włókien mięśniowych

Bezpieczeństwo, działania niepożądane i kontrola jakości komórek

Jak każde leczenie, terapia komórkami macierzystymi może mieć działania niepożądane. Wczesne badania kliniczne sugerują, że leczenie mezenchymalnymi komórkami macierzystymi było na ogół dobrze tolerowane u pacjentów z dystrofią mięśniową, choć badania są małe, a dane o bezpieczeństwie odległym pozostają ograniczone. W polskim badaniu z 2021 roku, u 22 pacjentów, głównie dorosłych z dystrofią obręczowo-kończynową i innymi postaciami, którzy dostali powtarzane wlewy dożylne albo dokanałowe mezenchymalnych komórek macierzystych z pępowiny, tylko jeden pacjent miał przemijający ból głowy i ból w dolnej części pleców, a jeden przybrał na wadze (Streszczenie badania, 11). W badaniu fazy 1 z 2025 roku u sześciorga dzieci z Duchenne’em nie było ciężkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem ani toksyczności ograniczającej dawkę. Wśród zdarzeń łagodnych były przemijające zaczerwienienie i obrzęk w miejscu wlewu, ból głowy oraz jeden chłopiec, któremu przeszkadzał zapach produktu (Streszczenie badania, 12).

Nasz protokół podaje komórki dożylnie i przez wstrzyknięcie domięśniowe do zajętych mięśni. Wstrzyknięcia domięśniowe mogą powodować przemijającą bolesność, tkliwość albo dyskomfort w miejscach wkłucia.

Szersze analizy wlewów mezenchymalnych komórek macierzystych w innych chorobach idą w tę samą stronę. Przegląd systematyczny z 2020 roku, 55 badań z randomizacją i 2 696 dorosłych pacjentów, nie znalazł wzrostu zgonów, nowotworów, zakażeń ani zakrzepów przy komórkach. Gorączka występowała częściej (13).

Każdą serię komórek się bada, testuje dwukrotnie i można ją śledzić po kodzie, zanim zostanie dopuszczona do użycia. Cały proces jest opisany na naszej stronie o standardach i certyfikatach.

Gdzie odbywa się leczenie i według jakich przepisów

Leczenie odbywa się w szpitalach afiliowanych w Bangkoku, w Tajlandii, i w Dongguan, w Chinach. Amerykańska Agencja Żywności i Leków, FDA, go nie zatwierdziła i nie oferujemy go w Stanach Zjednoczonych. Podaje się je według tajskich i chińskich przepisów o terapii komórkowej, a komórki przygotowuje się w laboratoriach z akredytacją CNAS, GMP i ISO. Szczegóły akredytacji i certyfikaty są na naszej stronie o standardach i certyfikatach.

Nasz program leczenia w szczegółach

Beike różni się od innych ośrodków leczenia komórkami macierzystymi. Od 2005 roku opracowujemy i dopracowujemy nasze protokoły. Wychodzimy z założenia, że pacjenci naprawdę korzystają z komórek macierzystych tylko wtedy, gdy rozwiązanie jest bardzo pełne.

Uważamy, że stymulacja różnymi terapiami jest potrzebna, żeby wesprzeć odpowiedź regeneracyjną komórek macierzystych. Dlatego nasze protokoły obejmują codzienne terapie. Stosujemy też różne rodzaje i duże liczby komórek macierzystych, dobrane do stanu każdego pacjenta, żeby potencjał regeneracyjny leczenia był jak największy.

Nasz program terapii komórkami macierzystymi w dystrofii mięśniowej składa się z 4 do 8 prostych i mało inwazyjnych wstrzyknięć komórek macierzystych z pępowiny. Komórki przeszczepia się dwiema drogami: dożylnie, zwykłym wlewem kroplowym, oraz przez wstrzyknięcie domięśniowe do zajętych mięśni. Te dwie drogi podania mają zwiększyć skuteczność i jednocześnie zapewnić bezpieczeństwo oraz jak najmniejszą niedogodność dla pacjenta.

Leczenie dystrofii mięśniowej komórkami macierzystymi, relacja

Rafaelowi rozpoznano dystrofię mięśniową w dzieciństwie. Przy leczeniu komórkami macierzystymi widział wolniejszy postęp choroby. Na tym filmie przechodzi trzecie pełne leczenie komórkami macierzystymi w naszym szpitalu partnerskim. Codzienne czynności, takie jak trzymanie szklanki, samodzielne jedzenie, kopanie piłki czy pisanie na telefonie albo komputerze, stały się łatwiejsze, a jakość życia lepsza.

Zobacz więcej filmów

Często zadawane pytania

Q.Czy terapia komórkami macierzystymi może wyleczyć dystrofię mięśniową?

A.

Nie. Terapia komórkami macierzystymi nie jest leczeniem przyczynowym dystrofii mięśniowej. Komórki, których używamy, nie naprawiają błędu genu leżącego u podłoża choroby, a choroba nadal postępuje. Badania i nasze własne dane z obserwacji opisują poprawę albo stabilizację konkretnych funkcji u wielu pacjentów, nie u wszystkich. Poprawy nie można zagwarantować i bardzo różni się ona między pacjentami.

Q.Czy FDA zatwierdziła terapię komórkami macierzystymi w dystrofii mięśniowej?

A.

Nie. Amerykańska Agencja Żywności i Leków, FDA, nie zatwierdziła terapii komórkami macierzystymi w dystrofii mięśniowej i nie oferujemy jej w Stanach Zjednoczonych. Leczenie odbywa się w szpitalach afiliowanych w Tajlandii i w Chinach, według przepisów tych krajów o terapii komórkowej. Laboratoria, które przygotowują komórki, mają akredytację CNAS, ISO i GMP. To nie jest to samo co zatwierdzenie leczenia przez FDA. Więcej jest na naszej stronie o standardach i certyfikatach.

Q.Czym jest dystrofia mięśniowa?

A.

Dystrofie mięśniowe to szeroka grupa dziedzicznych zaburzeń. Cechuje je stopniowe osłabienie i zanik różnych mięśni. Postaci jest wiele. Najszerzej znana, i niestety najcięższa, jest dystrofia mięśniowa Duchenne’a, DMD (1, 2).

Q.Jakie są objawy dystrofii mięśniowej?

A.

Objawy bardzo zależą od defektu, a więc od typu dystrofii. Objawy DMD są cięższe i postępują szybciej niż w łagodniejszych postaciach, takich jak dystrofia mięśniowa Beckera. DMD jest najczęstszą postacią i zwykle ujawnia się około 4. albo 5. roku życia przez (2, 4, 5):

• Stopniowe osłabienie i zanik mięśni
• Opóźnienie kamieni milowych rozwoju ruchowego
• Utratę wcześniej opanowanego chodzenia, na przykład stania albo chodzenia
• Nawracające powikłania oddechowe, przez nieprawidłowe mięśnie oddechowe
• Nieprawidłowości serca, zwykle do 20. roku życia

W miarę postępu DMD traci się zdolność chodzenia. Najpoważniejsze powikłania pochodzą z serca i z mięśni oddechowych, nie z mięśni kończyn (2, 5).

Q.Jakie leczenie dystrofii mięśniowej jest dziś dostępne?

A.

Dystrofie mięśniowe powstają przez dziedziczne defekty genów odpowiedzialnych za prawidłowy rozwój i pracę mięśnia. Możliwości leczenia są ograniczone, podobnie jak w wielu innych zaburzeniach dziedzicznych. Obecne możliwości to:

• Fizjoterapia. Nadal jest, obok sterydów, główną formą leczenia dystrofii mięśniowej (2, 4, 5).
• Sterydy. To silne leki przeciwzapalne, które mogą też modulować odpowiedź odpornościową. Są dane, że wczesne stosowanie glikokortykosteroidów opóźnia uzależnienie od wózka. Mimo wielu badań nadal nie wiadomo, który steryd jest najlepszy, i jakie jest ryzyko leczenia zbyt słabego albo zbyt mocnego. Do tego dochodzą możliwe skutki długiego stosowania, takie jak przyrost masy ciała i wyższe ryzyko zakażeń (2, 4, 5).
• Terapia genowa. To kolejny sposób leczenia. FDA zatwierdziła kilka leków, bo możliwości jest niewiele. Leki te celują w nieprawidłowość genu, która niszczy mięsień. Działają tylko wtedy, gdy pacjent ma tę mutację, na którą lek jest skierowany. Eteplirsen opisano jako skuteczny tylko u około 15% pacjentów z DMD, którzy mają określoną mutację w eksonie 51 genu DMD. Dzieci z nieprawidłowością w innym miejscu albo z inną nieprawidłowością w tym samym genie, co jest częste, nie odnoszą z tego leku korzyści. Dlatego przed terapią genową potrzebna jest dokładna ocena genetyczna (3).

Q.Które komórki macierzyste najlepiej nadają się do leczenia dystrofii mięśniowej?

A.

Według naszej wiedzy żadne badanie nie porównało różnych typów komórek macierzystych pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności właśnie u pacjentów z dystrofią mięśniową. Można natomiast zebrać źródła, które w tych zaburzeniach sprawdzano. Każda forma ma własne zalety i ograniczenia. Źródła sprawdzane u zwierząt albo u ludzi to między innymi (3, 6):

• Mezenchymalne komórki macierzyste. Pozyskuje się je z tkanki tłuszczowej, szpiku kostnego albo tkanki pępowiny. Te ostatnie stosujemy w Beike. Są najszerzej używane, bo da się je namnażać w większej liczbie, obsłużyć więcej pacjentów, lepiej odpowiadają w chorobach neurologicznych i mięśniowych, różnicują się w więcej typów komórek i w chorobach zwyrodnieniowych, takich jak dystrofie, które powodują postępujący zanik mięśni, silniej hamują śmierć komórek niż inne komórki macierzyste. Można je pozyskać z pępowiny, szpiku kostnego i tkanki tłuszczowej.
• Mięśniowe i satelitarne komórki macierzyste. Mają tę zaletę, że różnicują się w wadliwe włókna mięśniowe tego samego pochodzenia. Ich użycie u pacjentów jest ograniczone, bo po przeszczepieniu słabo wędrują do miejsca defektu. Wymagają też długotrwałego tłumienia odporności lekami immunosupresyjnymi, żeby zapobiec odrzuceniu.
• Dorosłe pluripotencjalne komórki macierzyste. Da się je namnażać w dużej liczbie, ale ich zdolność różnicowania jest ograniczona.
• Embrionalne komórki macierzyste. Mogą przekształcić się w dowolny typ komórek ciała, ale trudno je pozyskać, a ich źródło budzi zastrzeżenia etyczne.

Po przejrzeniu korzyści i ryzyka każdego typu jako główne źródło wybraliśmy mezenchymalne komórki macierzyste z pępowiny. To typ najszerzej badany w chorobach nerwowo-mięśniowych, w tym w dystrofii mięśniowej, z najmniejszą liczbą zgłaszanych działań niepożądanych (10, 11, 12). Jednocześnie używamy też komórek krwi pępowinowej, czyli komórek krwiotwórczych. Dwa typy komórek macierzystych dają w ten sposób dodatkową korzyść. Każdy wspiera regenerację mięśnia i nerwu innym, uzupełniającym mechanizmem.

Oprócz źródła są też różne drogi podania. Większość badań klinicznych terapii komórkowej w dystrofii mięśniowej używa jednej albo obu preferowanych dróg (6, 8, 10, 11, 12):

• Dożylnej, do krwi
• Domięśniowej, miejscowo do mięśni

Niektóre wczesne badania kliniczne łączyły podanie ogólnoustrojowe i miejscowe, żeby rozprowadzić komórki szeroko i jednocześnie dostarczyć je do zajętych mięśni (10). W Beike łączymy drogę dożylną i domięśniową, żeby szukać najlepszego wyniku przy jak najmniejszych działaniach niepożądanych.

Q.Jakich komórek macierzystych używamy w dystrofii mięśniowej?

A.

W Beike w dystrofiach mięśniowych używamy komórek macierzystych z pępowiny, zarówno mezenchymalnych z tkanki, jak i krwiotwórczych z krwi, oddanych przez zdrowe matki po zwykłym porodzie. Jak wyżej, jednoczesne podanie obu typów daje lepsze wyniki.

Q.Kiedy najlepiej zastosować terapię komórkami macierzystymi w dystrofii mięśniowej?

A.

Nie ma jednego właściwego momentu. Jak w wielu innych chorobach neurologicznych, zwykle zalecamy terapię komórkami macierzystymi wcześnie po rozpoznaniu, czyli w dzieciństwie. Im wcześniej zaczyna się interwencja, tym łatwiej zapobiec dalszemu uszkodzeniu włókien mięśniowych i odzyskać zwykłą funkcję ruchu, zanim dojdzie do trwałego uszkodzenia i zaniku mięśni.

Korzyść kliniczna nie jest gwarantowana w 100%, jak przy każdej interwencji. Rozmowa z naszymi specjalistami przed zabiegiem jest ważna, żeby zrozumieć procedurę i szacowaną szansę powodzenia w danym przypadku.

Q.Jakie działania niepożądane może mieć terapia komórkami macierzystymi w dystrofii mięśniowej?

A.

Żadne leczenie nie jest wolne od powikłań i terapia komórkami macierzystymi też nie. Przy prawidłowym użyciu terapia mezenchymalnymi komórkami macierzystymi ma jednak ograniczone działania niepożądane. Ogólne są porównywalne z tymi przy zwykłym przetoczeniu krwi albo przeszczepieniu narządu, na przykład reakcje alergiczne, odrzucenie komórek albo gorączka. W badaniach, które dotyczyły właśnie terapii komórkami macierzystymi u pacjentów z dystrofią mięśniową, przy mezenchymalnych komórkach macierzystych nie zgłaszano istotnych działań niepożądanych, a żadne nie zagrażało życiu ani nie zostawiało skutków na całe życie (11, 12). W chwili wystąpienia dało się nimi zająć medycznie.

Recenzja medyczna:

Dr. Mohammad Alzogool

Dyrektor medyczny

Dr Mohammad Alzogool jest dyrektorem medycznym Beike. Jest lekarzem i badaczem, pracuje w okulistyce i medycynie regeneracyjnej. Publikował prace z okulistyki, medycyny regeneracyjnej, sztucznej inteligencji, obrazowania medycznego i wytycznych klinicznych opartych na dowodach. Nowe terapie regeneracyjne ocenia na podstawie tej pracy klinicznej i naukowej.

Pełny profil LinkedIn ResearchGate

Opublikowano 23 marca 2017 Ostatnia aktualizacja 3 października 2026

Opublikowane badania

Badania: Dystrofia mięśniowa

Przystępne streszczenia niezależnych, recenzowanych badań. Każde prowadzi do oryginalnej publikacji.

• Immunomodulacyjne mezenchymalne komórki zrębowe z owodni zachowują funkcję mięśni w mysim modelu dystrofii mięśniowej Duchenne'a 2023
• Zastosowanie mezenchymalnych komórek macierzystych z pępowiny u pacjentów z dystrofiami mięśniowymi: wyniki ze stosowania w ramach litości (compassionate use) w warunkach rzeczywistych 2021
• Deramiocel, terapia komórkowa z komórek pochodzących z serca, w zaawansowanej dystrofii mięśniowej Duchenne'a (HOPE-3): badanie fazy 3 z randomizacją, podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo 2026
• Długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność ogólnoustrojowej terapii komórkowej DT-DEC01 u niechodzących pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a: 24-miesięczna ocena kliniczna 2025
• Terapia komórkowa w dystrofii mięśniowej Duchenne'a: obietnice, wyzwania i kontrowersje 2025
• Bezpieczeństwo i tolerancja mezenchymalnych komórek macierzystych z galarety Whartona u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a: badanie kliniczne fazy 1 2025
• Wielokrotna dożylna terapia komórkami pochodzącymi z kardiosfer w zaawansowanej dystrofii mięśniowej Duchenne'a (HOPE-2): wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 2022

Źródła medyczne

1. 1. Mercuri E, Bönnemann CG, Muntoni F. Muscular dystrophies. Lancet. 2019;394(10213):2025-2038. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(19)32910-1
2. 2. Duan D, Goemans N, Takeda S, Mercuri E, Aartsma-Rus A. Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Disease Primers. 2021;7:13. https://doi.org/10.1038/s41572-021-00248-3
3. 3. Roberts TC, Wood MJA, Davies KE. Therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Drug Discovery. 2023;22(11):917-934. https://doi.org/10.1038/s41573-023-00775-6
4. 4. Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurology. 2018;17(3):251-267. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30024-3
5. 5. Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet Neurology. 2018;17(4):347-361. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30025-5
6. 6. Biressi S, Filareto A, Rando TA. Stem cell therapy for muscular dystrophies. Journal of Clinical Investigation. 2020;130(11):5652-5664. https://doi.org/10.1172/JCI142031
7. 7. Kwon SJ, Ki SM, Park SE, et al. Anti-apoptotic effects of human Wharton's jelly-derived mesenchymal stem cells on skeletal muscle cells mediated via secretion of XCL1. Molecular Therapy. 2016;24(9):1550-1560. https://doi.org/10.1038/mt.2016.125
8. 8. Sharma A, Sane H, Badhe P, Gokulchandran N, Kulkarni P, Lohiya M, et al. A clinical study shows safety and efficacy of autologous bone marrow mononuclear cell therapy to improve quality of life in muscular dystrophy patients. Cell Transplantation. 2013;22(Suppl 1):127-138. https://doi.org/10.3727/096368913X672136
9. 9. Sharma A, Sane H, Paranjape A, Bhagawanani K, Gokulchandran N, Badhe P. Autologous bone marrow mononuclear cell transplantation in Duchenne muscular dystrophy – a case report. American Journal of Case Reports. 2014;15:128-134. https://doi.org/10.12659/AJCR.890078
10. 10. Dai A, Baspinar O, Yeşilyurt A, et al. Efficacy of stem cell therapy in ambulatory and nonambulatory children with Duchenne muscular dystrophy – Phase I-II. Degenerative Neurological and Neuromuscular Disease. 2018;8:63-77. https://doi.org/10.2147/DNND.S170087
11. 11. Świątkowska-Flis B, Zdolińska-Malinowska I, Sługocka D, Boruczkowski D. The use of umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in patients with muscular dystrophies: Results from compassionate use in real-life settings. Stem Cells Translational Medicine. 2021;10(10):1372-1383. https://doi.org/10.1002/sctm.21-0027
12. 12. Lee J, Park SE, Kim M, et al. Safety and tolerability of Wharton's jelly-derived mesenchymal stem cells for patients with Duchenne muscular dystrophy: A phase 1 clinical study. Journal of Clinical Neurology. 2025;21(1):40-52. https://doi.org/10.3988/jcn.2024.0299
13. 13. Thompson M, Mei SHJ, Wolfe D, et al. Cell therapy with intravascular administration of mesenchymal stromal cells continues to appear safe: An updated systematic review and meta-analysis. EClinicalMedicine. 2020;19:100249. https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2019.100249
14. 14. Nitahara-Kasahara Y, Nakayama S, Kimura K, et al. Immunomodulatory amnion-derived mesenchymal stromal cells preserve muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy. Stem Cell Research & Therapy. 2023;14:108. https://doi.org/10.1186/s13287-023-03337-0
15. 15. McDonald CM, Villa C, Soslow JH, et al. Deramiocel heart-derived cellular therapy in advanced Duchenne muscular dystrophy (HOPE-3): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2026. Published online July 29, 2026. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(26)01385-1
16. 16. McDonald CM, Marbán E, Hendrix S, et al. Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet. 2022;399(10329):1049-1058. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(22)00012-5