Terapia komórkami macierzystymi w zaburzeniu ze spektrum autyzmu: przegląd systematyczny i metaanaliza danych klinicznych (abstrakt konferencyjny)

Najważniejsze punkty i wnioski:

W odróżnieniu od pozostałych streszczeń w tym dziale to opiera się na abstrakcie konferencyjnym, bo pełna praca badawcza nie istnieje. Abstrakt ukazał się w suplemencie do European Psychiatry (tom 69, suplement 1, strona S534) w ramach zjazdu European Psychiatric Association. Nie ma w nim części o metodach, wykresu leśnego, tabeli włączonych badań ani recenzowanego pełnego tekstu. Poniższe streszczenie obejmuje tylko to, co podaje abstrakt, i nie należy go czytać jako opisu ukończonej pracy. Abstrakt uwzględniamy, bo jest najnowszą próbą zbiorczej analizy tej literatury, a wcześniejsza metaanaliza, którą zastępuje, jest już cytowana na naszej stronie o autyzmie.

Cel:

Zebrać badania kliniczne terapii komórkami macierzystymi u dzieci z autyzmem, oszacować łączny wpływ na objawy oraz wskazać optymalne protokoły i kryteria doboru pacjentów.

Metody (według abstraktu):

Wyszukiwanie zgodne z PRISMA w PubMed, Scopus i PsycINFO 17 września 2025 roku dało 1698 rekordów. Po usunięciu 399 duplikatów 1299 oceniono na podstawie tytułu, abstraktu i pełnego tekstu. Kwalifikowały się badania randomizowane z grupą kontrolną, kontrolowane badania kliniczne i badania otwarte. Rozpoznanie musiało opierać się na standardowych kryteriach (DSM-5, ADOS lub ADI-R). Interwencje obejmowały mezenchymalne komórki macierzyste, krew pępowinową i nerwowe komórki macierzyste. Wyłączono badania przedkliniczne, opisy przypadków i publikacje w językach innych niż angielski. Dwóch recenzentów niezależnie wyodrębniało dane. Włączono 22 badania. Stosowane w nich narzędzia oceny to między innymi CARS, ATEC, skale Vineland, Aberrant Behavior Checklist i PDDBI.

Wyniki (według abstraktu):

• Łącznie we wszystkich włączonych badaniach objawy zmniejszyły się po leczeniu komórkami macierzystymi, ze standaryzowaną różnicą średnich −1,03 (95% CI od −1,23 do −0,83; Z = 10,03; p < 0,00001).
• Heterogeniczność dla tego wyniku wyniosła I² = 95%.
• W podgrupie badań z porównaniem z placebo efekt był większy, a heterogeniczności nie było: SMD −4,99 (95% CI od −8,11 do −1,88; Z = 3,14; p = 0,002; I² = 0%).

Wnioski:

Autorzy stwierdzają, że dotychczasowa literatura wykazuje skuteczność terapii komórkami macierzystymi w autyzmie, i wzywają do kolejnych badań w różnych regionach świata i wśród grup mniejszościowych.

Ten wniosek trzeba zestawić z wartością heterogeniczności. I² równe 95% oznacza, że prawie cała zmienność między łączonymi badaniami wynika z rzeczywistych różnic między nimi (w planie, grupie pacjentów, typie komórek, dawce i drodze podania), a bardzo mało z przypadku. Wynik łączny z tak różnych badań wskazuje kierunek efektu. Nie można go podawać jako wielkości efektu leczenia. Podgrupa z kontrolą placebo nie wykazuje heterogeniczności, ale stanowi niewielką część danych, które obszerne przeglądy opisują jako w przeważającej mierze pochodzące z badań otwartych.

Informacje dodatkowe:

Wcześniejsza metaanaliza w tej dziedzinie (Qu i współpracownicy, 2022, również streszczona w tym dziale) objęła pięć badań i doszła do podobnego wniosku, wskazując przy tym na małe próby, brak standardowej drogi podania i dawki oraz krótką obserwację. Cztery lata później, przy siedemnastu kolejnych badaniach, kierunek wyniku się nie zmienił, a większość zastrzeżeń nadal obowiązuje.

Łączna wielkość efektu w tej dziedzinie jest średnią z badań, w których stosowano różne komórki, w różnych dawkach, różnymi drogami, w różnych krajach, przeważnie bez zaślepienia. Wynik łączny należy więc traktować ostrożnie, a to zastrzeżenie powinno pojawiać się wszędzie tam, gdzie liczba jest cytowana. Nie jest to powód, by odrzucać tę pracę.