Podsumowanie
| Rozpoznanie | Płeć | Wiek | Narodowość |
|---|---|---|---|
| Mózgowe porażenie dziecięce | Mężczyzna | 3 lata | Wielka Brytania |
| Iniekcje | Typ komórek | Data przyjęcia | Data wypisu |
|---|---|---|---|
| 6 | UCMSC | 1 stycznia 2023 | 19 stycznia 2023 |
Historia medyczna
Pacjent, urodzony 22 lutego 2020 roku, doznał ciężkiego niedotlenienia przy porodzie prowadzącego do mózgowego porażenia dziecięcego. Występowały hipertonia, dystonia, niebezpieczne połykanie, ciężkie korowe zaburzenie widzenia i napady. Stosowano hipotermię, midazolam, Keppra, fenobarbital, baklofen i tlenoterapię hiperbaryczną, która poprawiła wzrok. Z powodu refluksu był karmiony przez sondę i przyjmował także omeprazol. Mimo niedawnego pęknięcia wrzodu z krwawieniem rodzina rozważała terapię dla poprawy kontroli głowy i wzroku.
Stan przy przyjęciu
Komunikacja słowna była ograniczona; pacjent reagował na dotyk i uśmiechał się. Globalne opóźnienie obejmowało rzadki śmiech i głużenie oraz brak samodzielnego obracania. Do siedzenia potrzebował pomocy. Od maja nie było widocznych napadów. Nie zgłaszano alergii, lecz występowały refluks i gazy związane z sondą. Zespół wymagał stabilizacji przewodu pokarmowego przez co najmniej trzy miesiące przed leczeniem ukierunkowanym na funkcje poznawcze, rozwój, napięcie, kontrolę szyi i motorykę małą.
Harmonogram leczenia
Pacjent otrzymał 6 porcji mezenchymalnych komórek macierzystych z pępowiny (UCMSC), podanych dożylnie, dokanałowo przez nakłucie lędźwiowe oraz pozagałkowo, zgodnie z poniższym harmonogramem:
| Numer | Data | Typ komórek | Metoda podania | Działania niepożądane |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 2 stycznia 2023 | UCMSC | Iniekcja dokanałowa & Iniekcja dożylna | nie zgłoszono |
| 2 | 6 stycznia 2023 | UCMSC | Iniekcja pozagałkowa | nie zgłoszono |
| 3 | 9 stycznia 2023 | UCMSC | Iniekcja dokanałowa | nie zgłoszono |
| 4 | 13 stycznia 2023 | UCMSC | Iniekcja dokanałowa & Iniekcja dożylna | nie zgłoszono |
Stan przy wypisie
Po leczeniu poprawił się ogólny stan fizyczny. Apetyt, kontrola głowy, zakres ruchu, spastyczność, siła tułowia i chodzenie poprawiły się nieznacznie, natomiast zaburzenie nastroju wyraźnie się pogorszyło. Rodzina była umiarkowanie zadowolona; nie było nowych rozpoznań ani terapii.
| Objaw | Ocena poprawy rodziców |
|---|---|
| Apetyt | Niewielka poprawa |
| Kontrola głowy | Niewielka poprawa |
| Zakres ruchu | Niewielka poprawa |
| Spastyczność | Niewielka poprawa |
| Siła mięśni tułowia | Niewielka poprawa |
| Chodzenie | Niewielka poprawa |
| Zaburzenie nastroju | Gorzej niż przed leczeniem |
Stan 1 miesiąc po leczeniu
Ogólny stan nadal się poprawiał. Pacjent siedział kilka minut z minimalnym wsparciem, co wskazywało na silniejszy tułów. Częściej wokalizował i reagował. Kontrola głowy, siła kończyn i wstawanie poprawiły się umiarkowanie; równowaga, zakres ruchu, spastyczność i mowa nieznacznie. Chodzenie się nie zmieniło. Rodzice i lekarz potwierdzili zmiany. Dawkę baklofenu zwiększono z 5 do 7,5 ml.
| Objaw | Ocena poprawy rodziców |
|---|---|
| Apetyt | Umiarkowana poprawa |
| Równowaga | Niewielka poprawa |
| Ślinienie się | Gorzej niż przed leczeniem |
| Kontrola głowy | Umiarkowana poprawa |
| Siła mięśni kończyn | Umiarkowana poprawa |
| Zakres ruchu | Niewielka poprawa |
| Spastyczność | Niewielka poprawa |
| Mowa | Niewielka poprawa |
| Wstawanie | Umiarkowana poprawa |
| Połykanie | Niewielka poprawa |
| Siła mięśni tułowia | Umiarkowana poprawa |
Stan 3 miesiące po leczeniu
Pacjent zaczął wykonywać kroki z chodzikiem, co oznaczało znaczną poprawę chodzenia. Był bardziej czujny, świadomy i przyjazny wobec obcych. Apetyt, kontrola głowy, siła kończyn, zakres ruchu, mowa, wstawanie i siła tułowia poprawiły się umiarkowanie; równowaga, raczkowanie, ślinienie, ruchy mimowolne i połykanie nieznacznie. Komunikował potrzeby, rozumiał wyrażenia i działania oraz w znacznej mierze kontrolował siedzenie i stanie. Trudności językowe i samodzielne działania nadal wymagały pracy.
| Objaw | Ocena poprawy rodziców |
|---|---|
| Apetyt | Umiarkowana poprawa |
| Równowaga | Niewielka poprawa |
| Raczkowanie | Niewielka poprawa |
| Ślinienie się | Niewielka poprawa |
| Kontrola głowy | Umiarkowana poprawa |
| Ruchy mimowolne | Niewielka poprawa |
| Siła mięśni kończyn | Umiarkowana poprawa |
| Zakres ruchu | Umiarkowana poprawa |
| Mowa | Umiarkowana poprawa |
| Wstawanie | Umiarkowana poprawa |
| Połykanie | Niewielka poprawa |
| Siła mięśni tułowia | Umiarkowana poprawa |
| Chodzenie | Znaczna poprawa |
