Podsumowanie
| Rozpoznanie | Płeć | Wiek | Narodowość |
|---|---|---|---|
| Mózgowe porażenie dziecięce | Kobieta | 10 lat | Polska |
| Iniekcje | Typ komórek | Data przyjęcia | Data wypisu |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 3 kwietnia 2024 | 25 kwietnia 2024 |
Historia medyczna
U pacjentki rozpoznano mózgowe porażenie dziecięce w 2015 roku po ciężkim uszkodzeniu mózgu wskutek pneumokokowego zapalenia opon w wieku sześciu miesięcy. Występowały spastyczność, hipotonia centralna, korowe zaburzenie widzenia i opóźnienie rozwoju. Otrzymywała wcześniej komórki macierzyste w Polsce i Tajlandii, fizjoterapię, hydroterapię, tlenoterapię normobaryczną i regularne wymiany PEG. Przeszła operacje i stałą rehabilitację. Przyjmowała leki przeciwdrgawkowe i wspomagające objawy żołądkowo-jelitowe i neurologiczne. Dieta ketogeniczna od 2021 roku zmniejszyła częstość napadów, choć napady toniczne nadal były istotne.
Stan przy przyjęciu
Występowała spastyczność całego ciała z ciężkim upośledzeniem ruchowym GMFCS V, ciężka skolioza, korowe zaburzenie widzenia, dysfagia i częste infekcje klatki piersiowej wymagające tlenu nocą. Napady toniczne pojawiały się głównie podczas snu; dieta ketogeniczna zmniejszyła je o około 70%. Z powodu dysfagii konieczne było żywienie przez sondę. Występowały przewlekłe zaparcia, refluks i zachłystowe zapalenia płuc. Pseudomonas w drogach oddechowych pogarszał stan i czasem wymagał hospitalizacji z powodu niskiej saturacji.
Harmonogram leczenia
Pacjentka otrzymała 8 porcji mezenchymalnych komórek macierzystych z pępowiny (UCMSC), podanych dożylnie i dokanałowo przez nakłucie lędźwiowe, zgodnie z poniższym harmonogramem:
| Numer | Data | Typ komórek | Metoda podania | Działania niepożądane |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 8 kwietnia 2024 | UCMSC | Iniekcja dokanałowa & Iniekcja dożylna | nie zgłoszono |
| 2 | 11 kwietnia 2024 | UCMSC | Iniekcja dokanałowa | nie zgłoszono |
| 3 | 15 kwietnia 2024 | UCMSC | Iniekcja dokanałowa & Iniekcja dożylna | nie zgłoszono |
| 4 | 18 kwietnia 2024 | UCMSC | Iniekcja dokanałowa | nie zgłoszono |
| 5 | 22 kwietnia 2024 | UCMSC | Iniekcja dokanałowa & Iniekcja dożylna | nie zgłoszono |
Stan przy wypisie
Po leczeniu zmniejszyło się napięcie mięśni, poprawił ruch głowy, pojawiły się nowe wokalizacje, mniejsza nadwrażliwość jamy ustnej, lepszy sen, krótsze i słabsze napady oraz mniejszy odruch wymiotny. Równowaga, kontrola pęcherza i wstawanie nie zmieniły się. Według rodziców jakość życia poprawiła się umiarkowanie, bez potwierdzenia lekarza.
| Objaw | Ocena poprawy rodziców |
|---|---|
| Apetyt | Znaczna poprawa |
| Ślinienie się | Umiarkowana poprawa |
| Kontrola głowy | Umiarkowana poprawa |
| Ruchy mimowolne | Umiarkowana poprawa |
| Trudności w uczeniu się | Umiarkowana poprawa |
| Siła mięśni kończyn | Umiarkowana poprawa |
| Zaburzenie nastroju | Znaczna poprawa |
| Zakres ruchu | Umiarkowana poprawa |
| Spastyczność | Znaczna poprawa |
| Mowa (gaworzenie u niemowląt) | Znaczna poprawa |
Stan 1 miesiąc po leczeniu
Po miesiącu wzrosła odporność, gaworzenie, świadomość i zmniejszyły się napady. Nieznacznie poprawiły się kontrola głowy, zakres ruchu, nastrój i siła mięśni. Niektóre zdolności pozostawały ograniczone. Jakość życia poprawiła się nieznacznie, a rodzina była zadowolona.
| Objaw | Ocena poprawy rodziców |
|---|---|
| Kontrola głowy | Umiarkowana poprawa |
| Apetyt | Niewielka poprawa |
| Ślinienie się | Niewielka poprawa |
| Siła mięśni kończyn | Niewielka poprawa |
| Zaburzenie nastroju | Niewielka poprawa |
| Zakres ruchu | Niewielka poprawa |
| Spastyczność | Niewielka poprawa |
| Mowa (gaworzenie u niemowląt) | Niewielka poprawa |
| Połykanie | Niewielka poprawa |
| Siła mięśni tułowia | Niewielka poprawa |
Stan 3 miesiące po leczeniu
Po trzech miesiącach nadal poprawiały się stan fizyczny i reakcje. Refluks i padaczka były lepiej kontrolowane; pacjentka reagowała na światło i dźwięk, rozpoznawała rodzinę i bardziej uczestniczyła w codziennych zajęciach. Lepiej spała i rzadziej potrzebowała tlenu nocą. Większa ekspresja emocji wskazywała na rosnącą świadomość. Lekarz potwierdził niewielką poprawę jakości życia.
| Objaw | Ocena poprawy rodziców |
|---|---|
| Apetyt | Umiarkowana poprawa |
| Ruchy mimowolne | Umiarkowana poprawa |
| Siła mięśni kończyn | Umiarkowana poprawa |
| Siła mięśni tułowia | Umiarkowana poprawa |
| Ślinienie się | Niewielka poprawa |
| Kontrola głowy | Niewielka poprawa |
| Zakres ruchu | Niewielka poprawa |
| Spastyczność | Niewielka poprawa |
| Mowa (gaworzenie u niemowląt) | Niewielka poprawa |
Stan 6 miesięcy po leczeniu
Po sześciu miesiącach wyraźnie poprawiły się zaangażowanie społeczne i wyrażanie emocji. Pacjentka zabiegała o uwagę, uśmiechem i płaczem wyrażała preferencje i chętniej wchodziła w interakcje. Rozpoznawała rodzinę i wokalizacją oraz śmiechem pokazywała upodobania. Lekarz potwierdził umiarkowaną poprawę jakości życia, a rodzina była zadowolona.
| Objaw | Ocena poprawy rodziców |
|---|---|
| Apetyt | Umiarkowana poprawa |
| Zaburzenie nastroju | Znaczna poprawa |
| Ślinienie się | Umiarkowana poprawa |
| Zakres ruchu | Umiarkowana poprawa |
| Kontrola głowy | Niewielka poprawa |
| Trudności w uczeniu się | Niewielka poprawa |
| Siła mięśni kończyn | Niewielka poprawa |
| Mowa (gaworzenie u niemowląt) | Niewielka poprawa |
| Spastyczność | Niewielka poprawa |
| Połykanie | Niewielka poprawa |
