Podsumowanie
| Rozpoznanie | Płeć | Wiek | Narodowość |
|---|---|---|---|
| Hipoplazja nerwu wzrokowego (ONH) / dysplazja przegrodowo-oczna (SOD) | Mężczyzna | 1 rok | USA |
| Iniekcje | Typ komórek | Data przyjęcia | Data wypisu |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 6 lutego 2022 | 23 lutego 2022 |
Historia medyczna
Pacjent, urodzony w 2020 roku, miał hipoplazję nerwu wzrokowego z dysplazją przegrodowo-oczną (ONH-SOD), opóźnienie mobilności i zaburzenia wzroku utrudniające śledzenie zabawek. Otrzymywał desmopresynę z powodu moczówki prostej i codziennie Synthroid. Od urodzenia cierpiał na zaparcia i zgłoszono alergię na Netflux. Zakres widzenia poza percepcją światła był niepewny.
Stan przy przyjęciu
Pacjent postrzegał światło, ale zakres widzenia pozostawał nieznany. Miał zaparcia od urodzenia, bez innych problemów trawiennych lub chorób zakaźnych. Nie miał guzów, zaburzeń oddechowych ani krążeniowych i nie potrzebował specjalistycznego sprzętu. Głównym celem była poprawa widzenia dużych przedmiotów.
Harmonogram leczenia
Pacjent otrzymał 8 porcji mezenchymalnych komórek macierzystych z pępowiny (UCMSC), podanych dożylnie i dokanałowo przez nakłucie lędźwiowe, zgodnie z poniższym harmonogramem:
| Numer | Data | Typ komórek | Metoda podania | Działania niepożądane |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 10 lutego 2022 | UCMSC | Iniekcja dokanałowa & Iniekcja dożylna | nie zgłoszono |
| 2 | 14 lutego 2022 | UCMSC | Iniekcja dokanałowa & Iniekcja dożylna | nie zgłoszono |
| 3 | 17 lutego 2022 | UCMSC | Iniekcja dokanałowa & Iniekcja dożylna | nie zgłoszono |
| 4 | 21 lutego 2022 | UCMSC | Iniekcja dokanałowa & Iniekcja dożylna | nie zgłoszono |
Stan 1 miesiąc po leczeniu
Po leczeniu nieznacznie poprawiły się mobilność, siła, równowaga, karmienie, orientacja przestrzenna i poruszanie. Poprawa wzroku dotyczyła zwłaszcza oczopląsu i ślepoty; widzenie z bliska i pole widzenia poprawiły się nieznacznie. Szybkie ustawianie ostrości, długie utrzymywanie wzroku i liczenie palców nie poprawiły się. Według rodziców jakość życia wzrosła nieznacznie.
| Objaw | Ocena poprawy rodziców |
|---|---|
| Zdolność widzenia przedmiotów z bliska | Niewielka poprawa |
| Ślepota | Niewielka poprawa |
| Oczopląs (niekontrolowane ruchy oczu) | Niewielka poprawa |
| Pole widzenia | Niewielka poprawa |
Stan 3 miesiące po leczeniu
Po trzech miesiącach ogólny stan i siła poprawiły się nieznacznie, bez potwierdzenia lekarza. Nie poprawiły się szybkie ustawianie ostrości, długie utrzymywanie wzroku ani wyraźne widzenie. Nieznacznie poprawiło się dostrzeganie ruchu dłoni i przedmiotów z bliska, a oczopląs — znacznie. Ślepota, widzenie barw i nocne oraz widzenie obu oczu i z daleka pozostały bez zmian.
| Objaw | Ocena poprawy rodziców |
|---|---|
| Zdolność dostrzegania ruchu dłoni | Niewielka poprawa |
| Zdolność widzenia przedmiotów z bliska | Niewielka poprawa |
| Oczopląs (niekontrolowane ruchy oczu) | Znaczna poprawa |
| Pole widzenia | Niewielka poprawa |
Stan 6 miesięcy po leczeniu
Ogólny stan i siła poprawiły się umiarkowanie, bez potwierdzenia lekarza. Nie odnotowano istotnej poprawy jakości życia. Bez zmian pozostały ustawianie i utrzymywanie ostrości oraz widzenie z bliska i daleka. Nieznacznie poprawiły się dostrzeganie ruchu dłoni, widzenie barw, percepcja światła, pole widzenia i oczopląs. Ślepota, ból oczu i zez były niezmienione.
| Objaw | Ocena poprawy rodziców |
|---|---|
| Zdolność dostrzegania ruchu dłoni | Niewielka poprawa |
| Widzenie barw | Niewielka poprawa |
| Percepcja światła | Niewielka poprawa |
| Oczopląs (niekontrolowane ruchy oczu) | Niewielka poprawa |
| Pole widzenia | Niewielka poprawa |
Stan 12 miesięcy po leczeniu
Ogólny stan, siła i jakość życia poprawiły się umiarkowanie. Rodzice byli umiarkowanie zadowoleni, choć lekarz nie potwierdził zmian. Dostrzeganie ruchu dłoni i przedmiotów z bliska poprawiło się nieznacznie, oczopląs znacznie, astygmatyzm umiarkowanie, a ślepota i pole widzenia nieznacznie. Liczenie palców, widzenie z daleka, wyraźne widzenie i percepcja światła pozostały bez poprawy.
| Objaw | Ocena poprawy rodziców |
|---|---|
| Zdolność dostrzegania ruchu dłoni | Niewielka poprawa |
| Zdolność widzenia przedmiotów z bliska | Niewielka poprawa |
| Astygmatyzm | Umiarkowana poprawa |
| Ślepota | Niewielka poprawa |
| Oczopląs (niekontrolowane ruchy oczu) | Znaczna poprawa |
| Pole widzenia | Niewielka poprawa |
