Leczenie komórek macierzystych w chorobach neuronu ruchowego

Nie ma dowodów na to, że szczepionki powodują autyzm, ale istnieje coraz więcej dowodów na to, że autyzm jest nie tylko chorobą genetyczną/dziedziczną, ale w rzeczywistości może być wywołany przez czynniki środowiskowe. Na przykład narażenie na bisfenol A jest obecnie badane w celu określenia jego wpływu jako czynnika przyczynowego autyzmu.
12

Terapia komórkami macierzystymi w autyzmie wykorzystuje zdolności regeneracyjne i modulacyjne komórek macierzystych do zwalczania czynników neurologicznych i immunologicznych związanych z autyzmem.

Komórki macierzyste, pochodzące głównie z krwi pępowinowej, są pluripotencjalne, co oznacza, że mogą rozwijać się w różne typy komórek, w tym neurony. Terapia ma na celu:

1. Zastąpienie uszkodzonych neuronów: Komórki macierzyste różnicują się w neurony, potencjalnie naprawiając uszkodzenia neurologiczne.
2. Zmniejszają stan zapalny mózgu: Komórki macierzyste modulują odpowiedzi immunologiczne, zmniejszając stan zapalny, który uważa się za przyczynę autyzmu.
3. Poprawa połączeń mózgowych: Zwiększone wchłanianie składników odżywczych i neuronaczyniowość sprzyjają lepszemu funkcjonowaniu mózgu, wspomagając poprawę zachowania i funkcji poznawczych.

Badania kliniczne sugerują poprawę w takich obszarach jak interakcje społeczne, komunikacja, nadpobudliwość i regulacja nastroju, choć wyniki są zróżnicowane. Trwają badania mające na celu pełne zrozumienie skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

Najczęściej początkowy efekt utrzymuje się od 3 do 6 miesięcy, a dalsza poprawa trwa od 1 do 2 lat. Zdarzało się, że rodzice zauważali niemal natychmiastową różnicę lub zauważalną różnicę w ciągu 2 tygodni, ale nie należy jej postrzegać jako typowej lub oczekiwanej.

Autyzm jest zaburzeniem neurorozwojowym charakteryzującym się różnymi objawami społecznymi i behawioralnymi. Dokładna przyczyna autyzmu nadal nie jest w pełni poznana, ale sugeruje się połączenie predyspozycji genetycznych i okołoporodowego uszkodzenia mózgu występującego w okresie okołoporodowym. Dzieci z autyzmem zwykle przejawiają kombinację zarówno problemów społecznych, jak i behawioralnych, w tym ograniczone umiejętności społeczne i komunikacyjne, powtarzalne lub ograniczone zachowania – w tym stereotypową powtarzalną mowę i ruchy – rytualizację rutyny i gardzenie zmianami oraz nieprawidłową reakcję na różne bodźce sensoryczne (np. hałas i światło).

Autyzm jest zwykle związany z dodatkowymi cechami, które mogą upośledzać funkcjonowanie dziecka, w tym drażliwość, agresywność, nadpobudliwość, bezsenność i różne zaburzenia nastroju, takie jak depresja lub lęk (1, 2).

Sugeruje się, że autyzm występuje z powodu połączenia predyspozycji genetycznych i zapalnych lub immunologicznych uszkodzeń mózgu (3).

Udowodniono również, że autyzm ma wiele chorób współistniejących, które przyczyniają się do gorszych zachowań i socjalizacji, w tym zaburzenia żołądkowo-jelitowe (np. przewlekłe zaparcia), zaburzenia metaboliczne, problemy ze snem, drgawki, problemy żywieniowe i selektywne odżywianie oraz zaburzenia psychiczne (4).

Pomimo wielu postępów mających na celu wcześniejsze zdiagnozowanie autyzmu w celu umożliwienia szybkiego leczenia i zapewnienia lepszej jakości życia dzieciom i dorosłym żyjącym z tym schorzeniem przez całe życie, nie poczyniono większych postępów w leczeniu jego podstawowych cech. Obecne terapie mają na celu jedynie złagodzenie niekorzystnych zachowań, takich jak drażliwość i agresywność, oraz umożliwienie im osiągnięcia pełnego potencjału w zakresie zdolności poznawczych i społecznych. Powszechnie stosowane metody leczenia obejmują terapię psychologiczną, terapię żywieniową, a w skrajnie opornych przypadkach farmakoterapię lekami (2, 5):

Psychoterapia/terapia behawioralna
Obejmują one różne psychologiczne i edukacyjne podejścia terapeutyczne, które mają na celu wzmocnienie pozytywnych zachowań i ograniczenie zachowań niepożądanych. Jednym z powszechnie stosowanych podejść w autyzmie jest stosowana analiza zachowania (ABA). ABA obejmuje pewne interwencje psychologiczne, które mają na celu wzmocnienie pozytywnych zachowań poprzez ustanowienie systemu nagród i zahamowanie niepożądanych zachowań poprzez ustanowienie aktywnej lub pasywnej konsekwencji. Proces ten jest powtarzany podczas sesji w celu „ukształtowania” zachowania autystycznego dziecka. Oszacowano, że metoda ta poprawia cechy społeczne i behawioralne dzieci z autyzmem, gdy jest stosowana wcześnie; u niektórych dzieci widoczna jest poprawa ich IQ. Jednak sesje te trwają długo, a stopień poprawy różni się u poszczególnych dzieci w zależności od nasilenia ich autyzmu (2, 5).

Farmakoterapia (leczenie)
Leki mogą być stosowane w leczeniu zachowań, które nie zareagowały na psychoterapię, w tym agresywności, lęku, nadpobudliwości lub drażliwości. Niektóre powszechnie stosowane leki obejmują leki stosowane w różnych stanach psychicznych (2, 5):

• Leki przeciwpsychotyczne (np. risperidon i aripiprazol): Udowodniono, że leki te poprawiają drażliwość i impulsywność. Są one jednak często związane z wieloma skutkami ubocznymi, które wymagają ich stosowania z najwyższą ostrożnością; zwłaszcza biorąc pod uwagę grupę wiekową, w której są stosowane.
• Leki przeciwdepresyjne (np. fluoksetyna): W niektórych badaniach udowodniono, że leki przeciwdepresyjne poprawiają drażliwość i powtarzalne zachowania związane z autyzmem.
• Stymulanty (np. metylofenidat i atomoksetyna): Są one szczególnie korzystne u dzieci autystycznych ze współistniejącymi objawami ADHD i nadpobudliwością i/lub ciągłym rozproszeniem uwagi.

Terapia żywieniowa
Są to diety, które, jak udowodniono, poprawiają objawy związane z autyzmem. Niektóre powszechnie stosowane diety obejmują diety ketogeniczne i bezglutenowe. Dodatkowe stosowanie suplementów (np. probiotyków i przeciwutleniaczy) również wykazało pewną poprawę objawów (6, 7).

Oczywiście istnieją inne liczne terapie i leki, które mają udowodnione korzyści w autyzmie, a które nie są głównym tematem tego artykułu; jednak wszystkie one mają jedną wspólną cechę, a mianowicie mają charakter wyłącznie objawowy – tj. mają na celu poprawę różnych cech autystycznych do pewnego stopnia – bez roli w rozwiązywaniu pierwotnych nieprawidłowości neurologicznych prowadzących do wystąpienia autyzmu. W tym miejscu pojawia się terapia komórkami macierzystymi jako możliwa opcja terapeutyczna, która może faktycznie poprawić lub nawet naprawić pierwotne zmiany lub uszkodzenia mózgu przyczyniające się do różnych cech autyzmu.

Do tej pory, zgodnie z naszą wiedzą, nie przeprowadzono ani jednego badania porównującego różne rodzaje komórek macierzystych pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności, szczególnie w przypadku autyzmu. Obecnie istnieje wiele rodzajów komórek macierzystych dostępnych do stosowania w różnych schorzeniach, w tym embrionalne komórki macierzyste, mezenchymalne komórki macierzyste (np. szpik kostny i komórki macierzyste pępowiny), krwiotwórcze komórki macierzyste, neuronalne komórki macierzyste, a także wiele innych źródeł (8).

Jednak patrząc na inne podobne zaburzenia neurorozwojowe i różne próby terapii komórkami macierzystymi, najbardziej wykonalne i bezpiecznie stosowane komórki macierzyste, które były używane i testowane u osób z autyzmem i innymi schorzeniami neurologicznymi, obejmują próbki pochodzące z pępowiny, zarówno krew pępowinową, jak i tkankę pępowinową oraz komórki macierzyste szpiku kostnego. Te dwa typy zapewniają najlepsze wyniki przy możliwie najmniejszych skutkach ubocznych (8, 9).

Przetestowaliśmy również i opublikowaliśmy artykuł na temat lepszej skuteczności jednoczesnego stosowania obu rodzajów próbek pępowiny, komórek mezenchymalnych pępowiny i krwi pępowinowej / komórek krwiotwórczych, przy jednoczesnym zachowaniu bezpiecznego podawania (11). Wyniki te przyczyniły się do ustanowienia naszej obecnej metody podawania komórek macierzystych dwóch typów.

W Beike Biotechnology wykorzystujemy do leczenia autyzmu komórki macierzyste pochodzące z pępowiny, zarówno mezenchymalne, jak i krwiotwórcze, pobrane od zdrowych matek po prawidłowym porodzie. Jak wspomniano wcześniej, jednoczesne podawanie obu rodzajów komórek macierzystych zapewnia lepsze wyniki (11).

Autyzm jest zazwyczaj diagnozowany w wieku około 3 do 4 lat. Większość badań oceniających skuteczność terapii komórkami macierzystymi obejmowała pacjentów w wieku od 3 lat – bez zgłaszanych skutków ubocznych zależnych od wieku (8-10). Ponadto ludzkie mózgi rozwijają się nawet po urodzeniu, aż do wczesnego dzieciństwa; udowodniono, że wczesna interwencja w różnych schorzeniach neurorozwojowych – w tym autyzmie – wiązała się z lepszymi wynikami i jakością życia. W związku z tym ogólnie zalecamy poddanie się procedurze w wieku wczesnoszkolnym (3-7 lat), aby uzyskać najlepsze wyniki.

Korzyści kliniczne nie są w 100% gwarantowane, jak w przypadku każdej interwencji, a konsultacja z naszymi specjalistami przed poddaniem się zabiegowi jest niezwykle ważna, aby uzyskać więcej informacji na temat procedury.

Żadne leczenie nie jest pozbawione powikłań, a terapia komórkami macierzystymi jest taka sama. Jednakże, pomimo swojej nowości, terapia komórkami macierzystymi ma ograniczone skutki uboczne, jeśli jest stosowana prawidłowo, z porównywalnymi ogólnymi skutkami ubocznymi do tych doświadczanych przy regularnej transfuzji krwi lub przeszczepie narządów obcych (np. reakcje alergiczne, odrzucenie komórek lub gorączka). Inne skutki uboczne, które zostały zgłoszone w badaniach klinicznych testujących terapię komórkami macierzystymi w autyzmie obejmują:

• Bóle głowy
• Ból w miejscu wstrzyknięcia
• Zaburzenia żołądkowo-jelitowe, w tym nudności i/lub wymioty
• Napady
• Początkowy wzrost stopnia nadpobudliwości przez pierwsze trzy miesiące po terapii komórkami macierzystymi

Jednak żadne z tych zgłoszonych działań niepożądanych nie zagrażało życiu ani nie miało długotrwałych konsekwencji, a w momencie ich wystąpienia można je było łatwo kontrolować medycznie.

Poniżej znajduje się podsumowanie czynników, które mogą wpływać na odpowiedź na terapię komórkami macierzystymi, oraz sposób, w jaki Beike Biotechnology odnosi się do każdego z nich, aby zapewnić najwyższą skuteczność przy użyciu możliwie najbezpieczniejszej procedury.

• Dawka/liczba komórek macierzystych: Im wyższa dawka komórek macierzystych – oczywiście w określonych granicach – tym lepsza odpowiedź. W Beike Biotechnology podajemy optymalną dawkę około 120-280 milionów komórek (w zależności od wagi dziecka) w przypadku autyzmu.
• Droga/metoda podania: Badania wykazały, że wstrzyknięcie dokanałowe (poprzez nakłucie lędźwiowe bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego) zapewnia lepszą odpowiedź niż tradycyjna droga dożylna (która powoduje, że komórki macierzyste trafiają do innych narządów niż mózg, zanim dotrą do mózgu). W Beike Biotechnology stosujemy jednocześnie drogę dożylną i dokanałową w celu uzyskania maksymalnej skuteczności, przy jednoczesnym zapewnieniu jak najmniejszych skutków ubocznych lub toksyczności.
• Rodzaj stosowanych komórek macierzystych: Jak wspomniano wcześniej, zarówno komórki macierzyste pochodzące ze sznura pępowiny, których używamy w Beike Biotechnology, jak i komórki macierzyste szpiku kostnego mają lepszą skuteczność w leczeniu autyzmu w porównaniu z innymi rodzajami komórek macierzystych.
• Czas przeszczepu komórek macierzystych: Wczesna interwencja ma kluczowe znaczenie dla osób z różnymi zaburzeniami neurorozwojowymi – w tym z autyzmem. Dlatego zalecamy wczesną interwencję w okresie wczesnoszkolnym (około 3 do 7 roku życia).
• Czas obserwacji: Znaczące korzyści z terapii komórkami macierzystymi zaczynają pojawiać się około trzech miesięcy po terapii komórkami macierzystymi, a większość ludzi osiąga swój pełny potencjał około 6-12 miesięcy po leczeniu. W Beike Technology, nawet po wypisaniu ze szpitala, zapewniamy pełny program obserwacji rozpoczynający się już po miesiącu i trwający do roku po przeszczepie. Masz pełny dostęp do naszego profesjonalnego zespołu nawet po opuszczeniu naszego centrum.