Zanim zajmiemy się szczegółami takimi jak: „jak” i „dlaczego”, odpowiedzmy na najważniejsze pytanie: czy leczenie komórkami macierzystymi (określane również jako przeszczep komórek macierzystych) może pomóc w leczeniu Tobie lub Twoim bliskim? Odpowiedź brzmi tak, może pomóc. Czy doprowadzi do całkowitego wyleczenia porażenia mózgowego? Nie. Jednakże, aby zrozumieć, w jaki sposób doszliśmy do tej odpowiedzi (mówiąc „my”mamy na myśli naukę jako całość, a zwłaszcza leczenie komórkami macierzystymi), ważne jest zrozumienie szczegółów porażenia mózgowego, nauki o komórkach macierzystych i tego, jak terapia komórkami macierzystymi może pomóc osobom z porażeniem mózgowym.
- Czym jest porażenie mózgowe?
- Co powoduje porażenie mózgowe?
- W jaki sposób manifestuje się porażenie mózgowe?
- Jak leczone jest porażenie mózgowe?
- Czym są komórki macierzyste?
- Embrionalne vs. dorosłe komórki macierzyste
- Komórki macierzyste, a porażenie mózgowe
- Gdzie znajdujemy się teraz?
- Studium przypadku
- Wniosek
Czym jest porażenie mózgowego? ↑
Porażenie mózgowe jest terminem ogólnym używanym dla wielu możliwych objawów, które powstają w wyniku uszkodzenia rozwijającego się mózgu w półkulach mózgowych, odpowiadających za kontrolę nad poruszaniem się, mowę, uczenie się i wiele więcej. Ten rodzaj urazu mózgu jest nabywany przed, w trakcie lub krótko po urodzeniu i jest uważany za stan nie progresywny. Objawy mogą obejmować ( nie wyłączając innych) osłabienie mięśni, ogólne problemy z kontrolą motoryczną, jedzenie, połykanie, koordynację, a nawet problemy z funkcją poznawczą. Istnieje wiele możliwych przyczyn, mogących występować w dowolnej kombinacji, które odczuwa dana osoba. Ważne jest aby zrozumieć, że biorąc pod uwagę, że jest to termin ogólny, nie ma dwóch pacjentów którzy cierpią z powodu porażenia mózgowego w ten sam sposób.
Co powoduje porażenie mózgowe?↑
Istnieje wiel przyczyn, które mogą powodować symptomy porażenia mózgowego. Niektóre z możliwych przyczyn i czynników przyczyniających się, które często dotykają ludzi to:
- mózg rozwija się w sposób niecodzienny
- geny doświadczają zmian, które mają wpływ na rozwój komórek mózgu
- infekcje występujące podczas trwania ciąży
- uraz fizyczny powodujący uszkodzenie mózgu, który miał miejsc przed, w trakcie lub po urodzeniu
- powikłania przy przedwczesnym porodzie
- ciężka choroba w momencie narodzin (podnormalna świadomość, drgawi, etc)
- Niedobór lub całkowity brak tlenu w mózgu podczas porodu lub krótko po urodzeniu (niedotlenienie)
- Żółtacza noworodków i żółtaczka jąder podkorowych
W jaki sposób manifestuje się porażenie mózgowe? ↑
W mózgu istnieje duża różnorodność komórek, tóre biorą udział w czynnościach neurologicznych, pozwalają one na komunikację pomiędzy mózgiem i resztą ciała. Istnieją neurony, astrocyty, mikrogleje, oligodendrocyty, komórki wyściółki i wiele innych komórek niezbędnych do stworzenia tych połączeń. Sposób w jaki manifestuje się porażenie mózgowe może być wynikiem uszkodzenia poszczególnych grup bądź wszystkich komórek i może zależeć od tego, który obszar mózgu jest uszkodzony. Porażenie mózgowe może wpływać na całe ciało, w tym na funkcje mowy, funkcje motoryczne i poznawcze, lub np: tylko na nogi (paraplegia/parapareza) lub na jedną stronę ciała (porażenie połowiczne/niedowład połowiczny), nie jest to jednak lista wyczerpująca. Fizyczne efekty można podzielić na cztery główne formy, przedstawione poniżej:
Poza tymi obszarami ciała, na które porażenie mózgowe może mieć wpływ, można je również kategoryzować w sposób w jaki wpływa na te obszary. Ta kategoryzacja ma trzy główne formy:
-
Spastyczna2: jest to najczęściej spotyana forma, w której zwiększone jest napięcie mieśni, co powoduje, że mięśnie stają się sztywne, a ruchy wydają się być nierówne
-
Dyskinetyczna: ta forma powoduje ruchy mimowolne do których mogą należeć powolne, nieprzewidywalne i powtarzalne skręty ciała. Dotyczy to 10-15% przypadków i może być bardzo poważne.
-
Ataksyjna: ta forma charakteryzuje się chwiejnymi ruchami, które mogą powodować problemy z równowagą, koordynacją, pozycjonowaniem przestrzennym, postawą, jak również z kontrolą ruchu oczu. Na tą odmianę cierpi 5% pacjentów.
-
Istnieje również możliwość mieszanej wersji choroby tych trzech postaci.
Diagnoza określona jest zwykle po tym, gdy lekarze przyjrzą się skanowi rezonansu magnetycznego mózgu pacjenta oraz z obserwowanymi objawami. Śledzi się również dzieciństwo pacjenta, aby monitorować tempo ważnych etapów rozwojowych, takich jak czołganie i chodzenie.
Jak leczone jest porażenie mózgowe? ↑
Na chwilę obecną nie ma lekarstwa na porażenie mózgowe. Terapie stosowane w leczeniu porażenia mózgowego mają na celu pomoc w złagodzeniu objawów, zwłaszcza w zakresie ułatwienia komunikacji. Istnieje wiele obszarów w obrębie choroby w których można pomóc. Często zdarza się, że pacjent z porażeniem mózgowym będzie współpracował z wieloma rodzajami lekarzy w celu poprawy na wielu frontach choroby. Istnieją lekarstwa dla pacjentów u których konieczne jest rozluźnienie ich zesztywniałych mięśni oraz takie które pomagają w przypadkach karmienia małych dzieci. Fizjoterapia i terapia zajęciowa mogą pomóc w poprawie ruchliwości pacjenta, oraz jego zdolności do wykonywania codziennych zadań, a terapia logopedyczna może być wykorzystywana do poprawy umiejętności komunikacyjnych. W przeważającej części terapia i leki są postrzegane jako rodzaj pozytywnej interwencji która wspiera radzenie sobie z chorobą, jednak jak we wszystkich dziedzinach medycyny istnieje pewna niepewność oraz brak porozumienia pomiędzy specjalistami co do tego, co i kiedy jest najlepsze. Jedną z nowych i obiecujących metod leczenia jest leczenie komórkami macierzystymi.
Czym są komórki macierzyste? ↑
Nasze ludzkie ciało składa się z około 200 różnych typów komórek, takich jak komórki skóry, krwi i mięśni..3Te wyspecjalizowane komórki mają unikalne zadania i obowiązki w naszym ciele, ale nie są w stanie wygenerować nowych identycznych komórek, gdy są potrzebne..4 Zadaniem komórek macierzystych jest dostarczanie nowych wyspecjalizowanych komórek, gdy stare umierają, są uszkodzone lub utracone, co pozwala na regenerację, leczenie i wzrost. Komórki macierzyste są w stanie tego dokonać ponieważ są zdolne do samoczynnej replikacji, ale także są w stanie zmienić się w dowolną komórkę potrzebną w wyznaczonym obszarze ciała (Zdefiniowanym poniżej).5 Przy tak dużym potencjale naukowcy mają nadzieję na wykorzystanie komórek macierzystych wprowadzanych do ciała celem naprawienia uszkodzonych tkanek i nerwów.
Istnieją jednak różne typy komórek macierzystych i określa je zarówno ich zdolność do rozwoju, jak i pochodzenie, jedno jest powiązane z drugim. Najpotężniejszym rodzajem komórki jest zapłodnione jajo, które opisuje się jako totipotencjalne, ponieważ rozwija się z jednej komórki do wszystkich innych komórek ostatecznie tworząc człowieka. Następnymi w kolejności najpotężniejszych komórek są pluripotencjalne komórki macierzyste, ponieważ mogą one podzielić się na każdy rodzaj ludzkiej tkanki, ale nie potrafią stworzyć całego organizmu w taki sposób w jaki może to zrobić zapłodniona komórka jajowa. Następne po pluripotencjalnych są multipotencjalne komórki macierzyste, które mogą dzielić się tworzyć określony zakres typów komórek. Oligopotencjalne komórki macierzyste, podobnie do multipotencjalnych, są w stanie różnicować się w ograniczony zakres podobnych typów komórek. Na końcu, możemy wymienić unipotencjalne komórki macierzyste, jak ich nazwa wskazuje, mogą jedynie różnicować się w jeden typ komórek..6 7
Embrionalne vs dorosłe komórki macierzyste ↑
Zdefiniowane według pochodzenia komórki macierzyste można podzielić na dwie ogólne grupy. Pierwszą są embrionalne komórki macierzyste, które są pluripotentne w swojej naturze, co oznacza, że mogą przekształcać się w komórki, które będą przyczyniały się do powstawania dowolnego rodzaju tkanki. Są to bardzo potężne komórki macierzyste, które mogą replikować się nieograniczoną ilość razy i różnicować się w prawie wszystkie komórki ludzkiego ciała. Teoretycznie, w kategoriach badań i medycyny, ten typ komórek macierzystych posiada największy potencjał. Jednak w praktyce embrionalne komórki macierzyste spowodowały wiele problemów w środowisku medycznym. Jednym wielkim problemem wiążącym się z embrionalnymi komórkami można nazwać etykę, ponieważ aby uzysać embrionalne komórki macierzyste, potrzebny jest embrion, który do tej pory wymagał przyjęcia całej blastocysty (termin oznacza zarodek po 5 dniu, kiedy zazwyczaj składa się z od 70-100 komórek). Oczywiście, aby wziąć cały zarodek, należy zabrać coś co mogło stać się życiem ludzkim, co wielu uważa za nieetyczne. Poza kwestią etyki kolejnym poważnym problemem związanym z embrionalnymi komórkami macierzystymi jest fakt, że po usunięciu z embrionu wydają się tracić nakierowanie na punkt docelowy. Zzadaniowane do stworzenia dziecka, czasami idą w kierunku tego celu, ale w bardziej zagmatwany sposób. W rezultacie ciągle się rozmnażają i regenerują bez końca, tworząc mylącą masę różnych rodzajów tkanki zwanej potworniakiem. Stosowane podczas leczenia mogą tworzyć duże guzy, które wyrządzają znaczniej więcej szkód niż pożytku.8 W rzeczywistości większość (jeżeli nie wszystkie) powikłania w leczeniu komórkami macierzystymi jest wynikiem wykorzystywania embrionalnych komórek macierzystych. Niestety fakt ten stworzył niezasłużoną reputację dla całej społeczności komórek macierzystych.
Drugą grupą komórek macierzystych są dorosłe komórki macierzyste (zwane również somatycznymi komórkami macierzystymi), które pozostają z nami przez cały okres naszego życia. Mogą być: multipotentne, oligopotentne lub unipotentne oraz posiadać zdolność dzielenia się na komórki dowolnego typu.9 Ich głównym zadaniem jest utrzymanie i naprawa przypisanej do nich tkanki. Jak do tej pory, ten rodzaj komórek macierzystych okazał się najbardziej przydatny w leczeniu głównie z powodu, że nie dzielą ryzyka embrionalnych komórek macierzystych i okazały się całkowicie bezpieczne.10 11 12 W przeciwieństwie do swoich embrionalnych odpowiedników dorosłe komórki macierzyste mają ograniczoną zdolność do rozmnażania .13 Żadne z badań nie wykazało nigdy korelacji między leczeniem dorosłymi komórkami macierzystymi a wystąpieniem raka. W Beike żaden z 22 500 pacjentów, którzy poddani zostali leczeniem komórkami macierzystymi Beike, nigdy nie doświadczył wystąpienia raka z powodu leczenia dorosłymi komórkami macierzystymi. W rzeczywistości naukowcy znajdują obecnie sposoby ma wykorzystywanie niektórych dorosłych komórek macierzystych do celowania w nowotwory złośliwe oraz leczenia pacjentów chorych na raka.14
Komórki macierzyste a porażenie mózgowe ↑
Przeprowadzono wiele badań nad terapiami komórkowymi w przypadku porażenia móżgowego, a badania kliniczne wykazały, że komórki macierzyste są skuteczne w poprawie objawów porażenia mózgowego.15 Jedno z najbardziej imponujących badań jak do tej pory pochodzi z Uniwersytetu Duke w Stanach Zjednoczonych. Duke przeprowadził randomizowane badania 63 dzieci z porażeniem mózgowym o różnych odmianach i nasileniu spastycznego porażenia mózgowego. Rodzice dzieci po urodzeniu umieścili komórki macierzyste krwi pępowinowej dziecka w banku krwi, po tym jak dzieci zostały poddane leczeniu ich własnymi komórkami krwi pępowinowej, po upływie roku stwierdzono poprawę funkcji motorycznych. Usprawnienia te były lepsze niż u dzieci z porażeniem mózgowym w podobnym wieku i stanie oraz lepsze niż w przypadku dzieci którym podano mniej komórek lub w ogóle ich nie podano. Jedno z opowieści tychże dzieci można zobaczyć tutaj. Autor badania i lekarz medycyny Joanne Kurtzberg która jest również dyrektorem Programu Duke’s Pediatric Blood and Marrow Transplant Program oraz Robertson Clinical and Translational Therapy Program stwierdza: „poprzednie badania wykazały, że dzieci z porażeniem mózgowym mogą bezpiecznie przyjmować infuzję własnej krwi pępowinowej. Teraz po ustaleniu progu dawkowania, planujemy dodatkowe badania testujące korzyści wynikające z podawania wielu dawek komórek, a także wyorzystanie komórek dawcy dla pacjentów, których własna krew pępowinowa nie została zaumulowana”. Badanie zostało zatwierdzone przez National Institute of Health (NIH) i zostało opubliowane w 2017 roku. Zostało to uznane za przełom w medycynie i chociaż wciąż mamy więcej do nauczenia się o szczegółowym mechaniźmie, dzięki któremu stan pacjentów z porażeniem mózgowym się poprawia, rozumiemy, jak komórki macierzyste mogą przywrócić funkcję mózgu i jest jasne, że funkcja neurologiczna może i poprawia się, co prowadzi do poprawy wszystkich rodzajów objawów porażenia mózgowego 16 17
Jedną z najbardziej obiecujących form leczenia opartych na bazie komórek macierzystych są pępowinowe komórki macierzyste, w tym mezenchymalne komórki macierzyste (MSC), hematopoetyczne komórki macierzyste (HSC), śródbłonkowe komórki progenitorowe (EPC) i inne.18 Te dojrzałe komórki macierzyste są w stanie różnicować się na różne typy komórek, takie jak osteocyty (kości), chondrocyty (chrząstki), miocyty (mięśnie), fibroblasty (ścięgna/wiązadła), adipocyty (tłuszcz), wątrobow komórki gwiaździste (wątroba), komórki śródbłonka (naczynia krwionośne), wszystkie komórki krwi, tkanki łącznej i wiele innych. Komórki te są nawet zdolne do tworzenia neuronów i komórek glejowych.19 20 21 22 Ten rodzaj komórek jest również zdolny do uwalaniania produktów takich jak cytokiny i czynniki wzrostu, które przyczyniają się do ochrony neuronów, a po iniekcji do mózgu mogą stymulować naprawę uszkodzonych komórek nerwowych.
Pobór komórek macierzystych może dokonywać się na wiele różnych sposobów. Może pochodzić z tłuszczu, szpiku kostnego, pępowiny i innych. Może pochodzić z własnego ciała pacjenta (autologiczne) lub od dawcy (allogeniczne). W przypadku pacjentów z porażeniem mózgowym najczęstszą metodą komórek macierzystych jest albo dożylna infuzja do krwioobiegu (IV), albo wstrzyknięcie dooponowe poniżej rdzenia kręgowego. Podczas gdy iniekcje dożylne są bardziej ogólnoustrojowe (mające na celu generowanie komórek w różnych częściach ciała), iniekcja do rdzenia kręgowego może pomóc komórkom macierzystym lepiej dotrzeć do mózgu.23
Gdzie znajdujemy się teraz? ↑
Chociaż istnieje wiele nadziei i emocji związanych z terapią komórkami macierzystymi, badania kliczne wciąć pracują, aby nadrobić zaległości. Wciąż trwają badania kliniczne, 24 które wskazują na bezpieczeństwo stosowania komórek macierzystych i ich skuteczność.25
Niedawno przeprowadzone badanie (2018) pozwoliło zmierzyć skuteczność wlewu mezenchymalnych komórek macierzystych z krwi pępowinowej u dzieci chorych na dziecięce porażenie mózgowe. W badaniu zdecydowano się na wybranie MSC pochodzących z ludzkiej krwi pępowinowej (hUCB)-MSC), ponieważ ich stosowanie napotyka mniej dylematów etycznych, komórki mają stosunkowo niską immunogenność, a takżę zdolność immunosupresyjną ( co oznacza, że są mniej podatne na wywoływanie odpowiedzi immunologicznej), oraz mają wyższy wskaźnik proliferacji.Co więcej, ponieważ zarówno terapia komórkami macierzystymi, jak i rehabilitacja wykazały pozytywne wyniki i jest to najczęściej wybierana opcja, metoda połączenia tychże dwóch została wykorzystana w badaniu. Wykresy zmian w wyniach Gross Motor Function Measure ( GMFM-88) który jest narzędziem pomiarowym do oceny ciężkości porażenia mózgowego pod względem funkcji motorycznej, oraz stanowi ocenę kompleksowej oceny funkcjonalnej (CFA) (bardziej wszechstronny pomiar obejmujący zdolności poznawcze oraz zdolność rozumienia) można zobaczyć na poniższych wykresach.
Z wykresu widać, że najbardziej wszechstronna skala pomiaru – CFA, wykazywała silniejsze usprawnienia, co mówi nam, żę komórki macierzyste silnie wpływają również na funkcje poznawcze.
Pełne studium sprawy można odnaleść tutaj
W 2011 roku zostało przeprowadzone przez Sung Kwang Medical Foundation kolejne badanie, które wykazało suteczność w leczeniu komórkami macierzystymi u dzieci z porażeniem mózgowym.Badano trzy grupy dzieci z porażeniem mózgowym: jedna grupa otrzymała tylko leczenie rehabilitacyjne, jedna otrzymała terpapię rehabilitacyjną erytropoetyną (lek okazał się obiecujący w leczeniu porażenia mózgowego), a jedna grupa otrzymała terapię rehabilitacyjną, erotrypoetynę i iniekcji z komórek macierzystych krwi pępowinowej. Badanie wykazało, że pacjenci, którzy otrzymali leczenie komórkami macierzystymi, osiągnęli największe usprawnienia poznawcze i ruchowy.26 Nadal prowadzone i oceniane są inne badania i mamy nadzieję, że dostarczą bardziej obiecujących dowodów na stosowanie terapii komórkami macierzystymi w przyszłości.
Studium przypadku. ↑
Podczas leczenia komórkami macierzystymi wśród 22 500 naszych pacjentów, duża część z nich stanowią pacjenci z porażeniem mózgowym, którzy dołączyli do naszego programu leczenia. Nasze wyniki w leczeniu porażenia mózgowego można zobaczyć na dwóch poniższych wykresach. Pierwsza pokazuje poprawę w 6 miesięcznym okresie po wypisaniu, mierzoną najczęstrzymi objawami odczuwanymi przez pacjentów z porażeniem mózgowym. Oczywiście, nie wszystkie objawy dotyczą wszystkich pacjentów, dlatego liczby mogą być nierównomierne w zaresie objawów
Być może najważniejsze jest to ,że chcemy również mierzyć jakość życia naszych pacjentów, co widać poniżej:
Dla bardziej osobistego zbliżenia się do doświadczeń naszych pacjentów, mamy dwóch, którzy otrzymali leczenie komórkami macierzystymi, a oto ich historie:
Renzo Centurion:
Renzo zdiagnozowano z porażeniem mózgowym po stwierdzeniu niedotlenienia w trakcie porodu, co spowodowało połowiczny niedowład po prawej stronie. Choć jego rodzice próbowali mu pomóc, jego poprawa ustabilizowała się wieu zaledwie 6 lat. Wciąż nie był w stanie się ubierać i w dużej mierze nie był w stanie poruszać prawą ręką. Po otrzymaniu komórek macierzystych poprzez iniekcje dożylne, zaczął zauważać poprawę już po 15 dniach. Teraz ma o wiele lepszą kontrolę nad swoją prawą stroną i może trzymać szklankę wody i pisać. Potrafi się ubierać, unieść ramiona nad głowę, a jego wytrzymałość wzrosła na tyle, by mógł chodzić dwa lub trzy kilometry. Zobacz jego usprawnienia w poniższym filmie:
Flynn Rigby:
Flynn urodził się mając 23 i pół tygodnia co z uwagi na czas trwania ciąży wypłynęło na jego zdolności mototryczne i mowę. W wieku 9 lat nadal nie był w stanie mówić, aż do momentu pierwszego leczenia komórkami macierzystymi. Od tego czasu zaczął mówić, poprawiał ogólne zdolności motoryczne, a nawet wykazywał poprawę w zaresie czytania ze zrozumieniem i interakcji społecznych. Zobacz postęp Flynna w filmie poniżej:
Wniosek. ↑
Porażenie mózgowe jest stanem chorobowym, który dotyka dużą liczbę osób. Dane wsazują na od 2-3 osób na 1000. Może ono wpływać na ludzi w mniejszy, prawie niezauważanlny sposób, lub może być wyniszczające. Chociaż jest to obecnie choroba nieuleczalna, komórki macierzyste dają nadzieję ludziom, którzy bez nich nie mieli by żadnej nadzei. Obecne badania i leczenie rzuciły światło na potencjał komórek macierzystych jako metody leczenia i terapii, ponieważ wiemy, że mleczenie może i pomaga ludziom dotkniętym porażeniem mózgowym. Jednakże, ponieważ nie rozumiemy całowicie mechanizmu, dzięki któremu komórki macierzyste leczą, dalsze badania pomogą nam zrozumieć ten system i dzięki temu zrozumieniu znaleść sposoby na uwolnienie potencjału komórek macierzystych i lepszą pomoc pacjentom.
Jeżeli chciałbyś dowiedzieć się więcej o leczeniu porażenia mózgowego komórkami macierzystymi, proszę kliknij poniżej abyu uzyskać darmową konsultację.